Sforato il tetto massimo di spesa farmaceutica. Analisi, strumenti di governace e studio comparato dell’health technology assessment

Dott. Bianco Vincenzo

Guardia di Finanza
Docente di Psicologia sociale
Giornalista Pubblicista
Membro Ordinario “Associazione Italiana Sociologia della Salute”
Membro Internazionale “American Sociological Association”
Membro International Society of Psychology
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Abstract

La spesa farmaceutica è cresciuta di 741 milioni di euro nel periodo gennaio-maggio 2017, evidenziando uno scostamento assoluto del 14,85% rispetto alle risorse complessive disponibili sul Fondo Sanitario Nazionale. Il dato fotografato dall’A.I.F.A., Agenzia Italiana del Farmaco, mette in evidenza il superamento del tetto massimo di spesa stabilito dall’ultima Legge di bilancio nr.232/2016. Lo studio analizza le componenti multifattoriali del fenomeno, tenedo conto dei criteri di rimborsabilità del farmaco, della spesa farmaceutica pro-capite, della spesa farmaceutica per tipologia di farmaci, dei consumi totali o pro-capite di farmaci e della c.d. D.D.D. (dose media giornaliera di un farmaco). L’analisi ha considerato, inoltre, l’incidenza dei farmaci “innovativi” oncologici e non oncologici sul totale della spesa. In ultma sede è stato analiticamente approfondito l’utilizzo dell’Health Technology Assessment attraverso l’analisi comparata con cinque grandi Paesi europei rappresentativi dell’eterogeneità dei sistemi di H.T.A. e del loro utilizzo: Italia, Francia, Germania, Spagna e Inghilterra.

Analisi della spesa farmaceutica nel periodo gennaio-maggio 2007

La spesa farmaceutica
a. Analisi del “Rapporto A.I.F.A. del 14 settembre 2017”.

Spesa farmaceutica fuori controllo nei primi cinque mesi dell’anno. Lo scostamento – in valore assoluto – è stato di oltre 740 milioni di euro rispetto ai nuovi tetti di spesa fissati dall’ultima Legge di bilancio n. 232/2016. La citata norma ha definito all’articolo 1, commi 398 e 399, i 2 nuovi tetti della spesa farmaceutica a partire dall’anno 2017, mantenendo invariate le risorse complessive pari al 14,85% del Fondo Sanitario Nazionale. In particolare, la legge di Bilancio 2017 ha disposto che a decorrere dall’anno 2017, il tetto della spesa farmaceutica ospedaliera è calcolato al lordo della spesa per i farmaci di classe “A” in distribuzione diretta e distribuzione per conto, ed è rideterminato nella misura del 6,89% (vgs tabella A). Conseguentemente il tetto della spesa farmaceutica ospedaliera assume la denominazione di «tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti”. Il tetto della spesa farmaceutica territoriale è rideterminato nella misura del 7,96% (vgs tabella B). Conseguentemente il tetto della spesa farmaceutica territoriale assume la denominazione di «tetto della spesa farmaceutica convenzionata». L’esame del report ha posto in rilievo che la “spesa per gli acquisti diretti” ha rappresentato il vulnus al sistema. Nessuna Regione è riuscita ad attestarsi sotto la soglia del 6,89%, fatta eccezione per la provincia di Trento. In testa agli sforamenti troviamo la Campania con un + 114 milioni di euro, la Puglia con +103 milioni di euro e la Toscana con + 92 milioni di euro. Il totale, a livello nazionale, è risultato pari a 767 milioni di euro. Una menzione per i 2 fondi per i farmaci innovativi oncologici e non oncologici. Nel primo caso i dati riportano come i sei farmaci oncologici con il riconoscimento di innovatività hanno registrato una spesa di circa 147 milioni, al di sotto della disponibilità nel fondo. Di converso, i 10 farmaci innovativi non oncologici hanno già superato il valore complessivo del tetto per una spesa complessiva di 586 milioni di euro (vgs tabella C).

b. Analisi del “Rapporto nazionale sull’impiego dei medicinali in Italia nel 2016” a cura dell’Os.Med.

Il bilancio del 2016 sulla spesa farmaceutica ha registrato un saldo negativo. A trainare i costi a carico del Fondo Sanitario Nazionale sono stati i nuovi farmaci contro l’epatite C e dagli oncologici innovativi. Antitumorali e antibiotici si confermano la prime due categorie in termini di spesa pubblica, rappresentando da sole ben il 40% della spesa totale. In crescita anche il consumo di tutti i farmaci biosimilari.
La spesa farmaceutica nazionale pubblica e privata è stata pari a 29,4 miliardi di euro, rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale per il 77,4% del totale. La spesa farmaceutica territoriale pubblica è stata di 13.874 milioni di euro, con un aumento del +3,5% rispetto allo stesso periodo dell’anno precedente. Cala, invece, il numero di ricette (-1,5%) e quello delle confezioni erogate in regime di assistenza convenzionata (-1,2%) rispetto al 2015. In media, ogni giorno sono state utilizzate 1.134,2 dosi di medicinali ogni mille abitanti, con un incremento del +1,7% rispetto all’anno precedente e sono state dispensate 1.117 milioni di confezioni (circa 18,3 confezioni per abitante).
Nel 2016 l’incidenza della compartecipazione a carico del cittadino (comprensiva del ticket per confezione e della quota a carico del cittadino eccedente il prezzo di riferimento sui medicinali a brevetto scaduto) sulla spesa convenzionata lorda mostra un leggero aumento rispetto al 2015, passando dal 14,0% al 14,5% nel 2016. L’ammontare complessivo della spesa per compartecipazioni a carico del cittadino sui medicinali di classe A è risultata pari a 1.540 milioni di euro, in aumento, anche se contenuto, rispetto all’anno precedente, del +1,2%.
I farmaci utilizzati per l’apparato cardiovascolare sono al primo posto per spesa (55,3 euro pro capite) e consumi (468,1 dosi ogni 1000 abitanti al giorno) nell’ambito dell’assistenza farmaceutica convenzionata, seguiti da quelli per l’apparato gastrointestinale e metabolismo. Gli antineoplastici e immunomodulatori rappresentano invece la prima categoria a maggiore incidenza in termini di spesa (70,2 euro pro capite) e la quinta in termini di dosi medie prescritte (9,1 DDD/1000 ab die) nell’ambito dell’assistenza farmaceutica erogata dalle strutture sanitarie pubbliche. Seguono per spesa i farmaci antimicrobici per uso sistemico (59 euro pro capite), al sesto posto in termini di consumi (8,6 DDD/1000 ab die). Relativamente agli antibiotici, nell’ambito dell’erogazione di medicinali in regime convenzionale, si registra una riduzione dei consumi rispetto al 2015, in particolare nei fluorochinoloni (-7,5%) e nei macrolidi (-6,7%).
Ma per quanto riguarda l’utilizzo nelle strutture sanitarie pubbliche, il rapporto certifica un incremento della spesa del +9,5%, associata a un notevole aumento dei consumi (+18,2%).
Nel 2016, i farmaci a brevetto scaduto hanno rappresentato il 56,1% della spesa convenzionata e il 2,1% della spesa per i farmaci acquistati dalle strutture sanitarie pubbliche, costituendo complessivamente il 22% della spesa farmaceutica S.S.N.. I dati del 2016 hanno confermato l’incremento dell’incidenza del consumo di tutti i farmaci biosimilari. L’incidenza del consumo dei farmaci biosimilari rispetto all’originator ha raggiunto il 90% per i fattori della crescita e quasi il 60% per le epoetine. Inoltre, nel corso del 2016 ha avuto inizio la commercializzazione dei biosimilari dell’insulina glargine e dell’etanercept.
La spesa per i farmaci orfani è stata nel 2016 pari a 1.393 milioni di euro, pari al 6,1% della spesa Ssn, corrispondente ad un consumo pari a 11,4 milioni di DDD. Nel 2016 l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha autorizzato ben 14 molecole con la qualifica di farmaco orfano. I farmaci orfani sono quei medicinali potenzialmente utili per trattare una malattia rara. Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000. Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi. Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti “orfani”.

Organi di controllo e normativa di riferimento

A.I.F.A. – AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

L’A.I.F.A, Agenzia italiana del farmaco, è l’autorità nazionale competente per l’attività regolatoria dei farmaci in Italia attuata attraverso il monitoraggio della spesa farmaceutica, presupposto essenziale delle attività di programmazione dell’assistenza farmaceutica in Italia.
In particolare, l’Ente effettua una reportistica mensile dei dati di spesa farmaceutica territoriale e comunica le relative risultanze al Ministero della Salute ed al Ministero dell’Economia e delle Finanze con la medesima cadenza ai sensai dell’art.5, comma 2, lettera d, del D.L. 1° ottobre 2007, n. 159, convertito, con modificazioni dalla L.222/2007. Inoltre, l’Ente verifica al 31 maggio, al 30 settembre e al 31 dicembre di ogni anno l’eventuale superamento a livello nazionale del tetto della spesa farmaceutica territoriale, calcolato sulla base dei dati dell’Osservatorio nazionale sull’impiego dei medicinali ai sensi dell’art. 68 della L. 23 dicembre 1998, n. 448, e dall’art. 18 del Regolamento di cui al D.M. 20 settembre 2004, n. 245, nonché sulla base dei dati delle Regioni concernenti la distribuzione diretta e per conto di fascia A registrati nell’ambito del flusso NSIS istituito ai sensi del DM 31 luglio 2007. Nello specifico dell’assistenza farmaceutica ospedaliera, l’A.I.F.A. ha il medesimo compito già affidato dal legislatore sul versante dell’assistenza territoriale, di procedere mensilmente al monitoraggio della spesa farmaceutica in rapporto al tetto, in ogni regione e a livello nazionale, e comunicarne gli esiti al Ministero della Salute ed al Ministero dell’Economia e delle Finanze e alle Regioni (art.15, comma 8, lettera e, del D.L. 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con modificazioni, dalla L. 7 agosto 2012, n. 135). L’A.I.F.A. è un Ente pubblico che opera in autonomia, trasparenza e economicità, sotto la direzione del Ministero della Salute e la vigilanza del Ministero della Salute e del Ministero dell’Economia. Collabora con le Regioni, l’Istituto Superiore di Sanità, gli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, le Associazioni dei pazienti, i Medici e le Società Scientifiche, il mondo produttivo e distributivo. Nello specifico, garantisce l’accesso al farmaco e il suo impiego sicuro e appropriato come strumento di difesa della salute; assicura l’unitarietà nazionale del sistema farmaceutico d’intesa con le Regioni; provvede al governo della spesa farmaceutica in un contesto di compatibilità economico-finanziaria e competitività dell’industria farmaceutica; assicura innovazione, efficienza e semplificazione delle procedure registrative, in particolare per determinare un accesso rapido ai farmaci innovativi e ai farmaci per le malattie rare; rafforza i rapporti con le Agenzie degli altri Paesi, con l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e con gli altri organismi internazionali; favorisce e premia gli investimenti in Ricerca e Sviluppo (R&S) in Italia, promuovendo e premiando l’innovatività; dialoga e interagisce con la comunità delle associazioni dei malati e con il mondo medico-scientifico e delle imprese produttive e distributive; promuove la conoscenza e la cultura sul farmaco e la raccolta e valutazione delle best practices internazionali.

OS.MED – OSSERVATORIO SULL’IMPIEGO DEI MEDICINALI

L’Osservatorio Nazionale sull’impiego dei medicinali (OsMed) assicura il monitoraggio della spesa farmaceutica convenzionata (sia a livello nazionale che regionale) tramite l’elaborazione di oltre 500 milioni di ricette prescritte dai MMG e inviate da circa 18.000 farmacie del territorio. Esso rappresenta lo strumento necessario e insostituibile per la determinazione dello sfondamento del tetto di spesa programmato e per l’adozione delle misure di ripiano. Le finalità principali: descrivere i cambiamenti nell’uso dei farmaci; correlare problemi di sanità pubblica e uso di medicinali o categorie terapeutiche; favorire la diffusione dell’informazione sull’uso dei farmaci; confrontare il consumo dei medicinali in Italia con quello di altri Paesi; chiarire il profilo beneficio-rischio dei farmaci incrociando i dati sulle reazioni avverse con quelle sui livelli d’uso dei medicinali nella popolazione.

L’intervento della Corte dei Conti: “Vigilare sull’appropriatezza prescrittiva”

La Corte dei Conti chiederà alle Regioni «un maggiore impegno nel controllo dell’appropriatezza prescrittiva». È l’espressione di sintesi che emrge dall’VIII “Rapporto sul coordinamento della finanza pubblica”, ovvero il report annuale con cui le Sezioni riunite della Corte analizzano effetti e ricadute delle politiche pubbliche. L’attenzione della magistratura contabile si è focalizzata sulla manovra dl 2017, che ha riorganizzato il sistema dei tetti di spesa. Come già accennato nel precedente capitolo 2, fino a dicembre 2016, il budget per la spesa ospedaliera non doveva superare il 3,5% del Fondo Sanitario Annuale e un altro per la spesa territoriale che attestarsi stare sotto l’11,35%. Da gennaio sono in vigore i due nuovi tetti, uno sulla spesa convenzionata che vale il 7,96% (del Fondo sanitario) e l’altro sulla spesa per acquisti centralizzati (ospedaliera più diretta-dpc) che vale il 6,89%. La Corte dei Conti ha inoltre sottolineato che “il provvedimento mira a consentire una maggiore tracciabilità dei dati, utile anche al fine di ridurre i contenziosi con le aziende farmaceutiche che nell’ultimo periodo hanno registrato un notevole aumento”. Il nuovo sistema, però, avrà ricadute anche sulle entrate che il sistema del “payback” assicura alle Regioni. Nel Rappprto, infatti, si legge che “il funzionamento dei meccanismi che regolano il pay back è diverso tra assistenza farmaceutica territoriale e ospedaliera. Nella prima, lo sforamento rispetto al tetto previsto è totalmente a carico degli operatori; nella seconda è a carico per il 50% delle aziende farmaceutiche e per la restante quota delle Regioni”. Dunque, se fino all’anno scorso un eventuale sfondamento della diretta veniva ripianato interamente dai produttori, d’ora in avanti le Regioni potranno avere indietro soltanto il 50%. La magistratura contabile ha sottolineato la necesità di incrementare la vigilanza sull’appropriatezza prescrittiva, per tenere la briglia corta alla spesa ed evitare ulteriori deragliamenti.

Spesa farmaceutica

Le principali componenti:
La spesa farmaceutica è così distinta: spesa farmaceutica ospedaliera (ora chiamata per acquisti diretti) e spesa farmaceutica territoriale.
La spesa per acquisti diretti dipende, in massima parte, dai percorsi terapeutici che i medici ospedalieri attivano. Essa è influenzata da “modalità di acquisizione dei farmaci e “modalità di distribuzione agli stessi pazienti”.
La spesa farmaceutica territoriale dipende dai comportamenti prescrittivi dei M.M.G. e dei medici specialisti (caratteristiche epidemiologiche della popolazione, percorsi diagnostici e di terapia, anche realizzati in maniera integrata sul territorio).

Il monitoraggio dei consumi

Il monitoraggio del consumo e della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera costituisce lo strumento necessario per stimare eventuali manovre correttive da adottare per il rispetto dei livelli  di spesa programmati così come richiede la normativa vigente.
In particolare le attività che afferiscono a questo settore sono:
– monitoraggio di spesa e consumi;
– gestione e aggiornamento della lista dei medicinali autorizzati e relativi prezzi;
– implementazione, mantenimento e integrazione delle basi dei dati dell’OsMed;
– elaborazioni statistiche ed epidemiologiche, anche con riferimento a differenti paesi europei sulle politiche dei prezzi e sulle politiche di rimborso
– elaborazioni di rapporti sull’uso appropriato dei farmaci
– valutazioni delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche  provocate in modo diretto e indiretto, nel breve  e nel lungo periodo dall’impiego di farmaci esistenti e di nuova introduzione.

Le variabili che influenzano la spesa farmaceutica

Le variabili che influenzano l’andamento della spesa farmaceutica sono riportte nel seguenyte schema semplificativo:

Classificazione e criteri di rimborsabilità del farmaco

Prima che un farmaco ottenga l’autorizzazione all’immissione in commercio è necessario che questo abbia un prezzo definito e che appartenga a una specifica classe di rimborsabilità. Ciò viene stabilito durante la stessa procedura di A.I.C. da parte dell’A.I.F.A. attraverso due commissioni: la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e il Comitato prezzi e rimborso. In base alla tipologia di rimborsabilità i farmaci possono essere classificati in diverse fasce:
FASCIA A: comprendente i farmaci essenziali e per malattie croniche, interamente rimborsati dal SSN, fatta salva la presenza di una nota AIFA, la cui prescrizione vincola la rimborsabilità a specifiche condizioni patologiche o terapeutiche in atto.
FASCIA H: comprendente i farmaci di esclusivo uso ospedaliero utilizzabili solo in ospedale o che possono essere distribuiti dalle strutture sanitarie. Anche questi, dunque, a carico del S.S.N..
FASCIA C: comprendente farmaci a totale carico del paziente (ad eccezione dei titolari di pensione di guerra diretta vitalizia – Legge 203/2000). Con riferimento al regime di fornitura, i farmaci di classe C sono distinti in farmaci con obbligo di prescrizione medica e farmaci senza obbligo di prescrizione medica. I farmaci di classe C senza obbligo di prescrizione medica sono a loro volta distinti in due sottoclassi: farmaci utilizzati per patologie di lieve entità o considerate minori con accesso alla pubblicità (OTC) individuati dalla L. 537/1993 nella fascia C-bis e farmaci senza obbligo di prescrizione medica (SOP), per i quali non è possibile fare pubblicità.
I prezzi dei farmaci di fascia C sono liberamente determinati dalle imprese produttrici e sono unici su tutto il territorio nazionale. Il loro prezzo e quello dei medicinali di fascia C-bis, può essere aumentato soltanto nel mese di gennaio di ogni anno dispari. Per gli altri farmaci il prezzo del medicinale può essere aumentato ogni due anni (negli anni dispari) purché l’incremento non superi l’inflazione programmata. Per i farmaci senza obbligo di prescrizione (SOP) il prezzo è stabilito liberamente dal produttore. Per i farmaci rimborsati dal SSN esiste un processo di negoziazione dei prezzi che coinvolge l’A.I.F.A. e l’azienda titolare dell’A.I.C.. In particolare la determinazione del prezzo avviene mediante contrattazione tra AIFA e Azienda Farmaceutica. Per prima cosa l’azienda presenta una domanda accompagnata da opportuna documentazione che verrà analizzata dal Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) di AIFA. Una volta esaminata la richiesta di rimborsabilità viene stipulato un accordo in cui vengono specificati i prezzi e le condizioni di ammissione alla rimborsabilità. Dunque viene sottoposto all’esame del Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia per la successiva delibera che poi sarà pubblicata in Gazzetta Ufficiale.

Criteri di rimborsabilità di farmaci innovativi

Negli ultimi anni, occupano una posizione di rilievo in quanto a costo per la sanità pubblica i farmaci innovativi. Il passaggio dai piccoli laboratori alle grandi multinazionali ha consentito di investire ingenti capitali nel settore della Ricerca e Sviluppo e dunque di determinare un grosso passo avanti nella scoperta di nuovi farmaci, molto più efficaci di quelli già disponibili sul mercato. Ne sono un esempi i nuovi farmaci oncologici che, come è evidenziato nell’VII Rapporto sulla condizione assistenziale dei malati oncologici danno ottimi risultati in termini di sopravvivenza: diminuiscono in maniera preponderante i casi di mortalità. La valutazione dell’innovatività di un farmaco e quindi dell’eventuale attribuzione successiva di farmaco innovativo spetta all’A.I.FA.. In
particolare, a seguito dell’emanazione del D.L. n. 159/2007 convertito con modificazioni dalla L. n. 222/2007 (art.5, comma 2, lettera a) sono state definite le caratteristiche che riconoscono un farmaco innovativo ed è stato attribuito alla Commissione Tecnico Scientifica il compito di esprimere il parere vincolante rispetto alla qualifica di medicinale innovativo. In dettaglio l’AIFA definisce l’innovazione terapeutica come importante, moderata o modesta, combinando la gravità della malattia da trattare con la disponibilità dei trattamenti standard e con l’entità dell’effetto terapeutico. Prima di tutto si tiene conto della natura della malattia da curare, classificando i nuovi farmaci in ordine di importanza crescente e indicandoli con le lettere A, B, C dove A indica il grado maggiore. Nella tabella che segue sono definiti i criteri per l’attribuzione del grado di innovazione terapeutica del farmaco.

Attori e strumenti di governance farmaceutica

Il governo della spesa farmaceutica consiste nell’insieme di azioni finalizzate ad adeguare la spesa sostenuta dal SSN per l’erogazione dei medicinali alle risorse finanziarie disponibili, recedentemente programmate. In base a quanto riportato nel D.L. n°159/2007, convertito con modificazioni dalla L.n. 222/2007 e dal D.L. n°95/2012, convertito con modificazioni dalla L.n. 135/2012 gli strumenti di governance attualmente previsti in Italia sono: la definizione dei tetti di spesa, la determinazione del prezzo dei farmaci, la scelta di specifici provvedimenti di ripiano, il monitoraggio delle prescrizioni, la definizione di compartecipazione alla spesa da parte degli assistiti, la scelta di canali specifici di distribuzione dei farmaci, la definizione di scontistiche, l’adozione di prontuari terapeutici.
I “provvedimenti di ripiano” sono una serie di manovre che riguardano il governo della spesa farmaceutica dei farmaci ad alto costo. Nel loro insieme prendono il nome di Managed Entry Agreement (MEA) e sono accordi di accesso condizionato al mercato per farmaci innovativi e/o ad alto costo, volti a garantire la disponibilità ai pazienti di nuovi trattamenti, attraverso la condivisione del rischio finanziario tra ente pubblico e azienda produttrice.
– Cost sharing: viene applicato uno sconto, variabile, ma in genere attorno al 50%, per primi periodi di terapia (solitamente 2-3 mesi), per tutti i pazienti eleggibili. È una metodologia usata tempo fa attualmente superata per lo più dal payment by results;
– Risk sharing: il rischio di fallimento di una terapia è condiviso tra l’azienda e il SSN. Si applica a tutti i pazienti eleggibili non responsivi (per esempio sulla base della progressione della malattia) alla prima valutazione, in un determinato periodo di tempo. L’azienda è tenuta a farsi carico di uno sconto, in genere del 50% per ogni paziente non responder;
Payment by results: analogamente al precedente tipo di accordo, la condivisione del rischio è basata sulla performance, ma anziché il 50% l’azienda si fa carico del costo totale della terapia in caso di non responder alla prima valutazione.
Tutti e tre i sistemi, dunque, poggiano sullo stesso principio di legare la rimborsabilità del farmaco alla sua efficacia. La loro differenza si basa sull’entità dello sconto che può essere parziale o totale, sul tempo di trattamento (primi cicli o intero ciclo di trattamento) e l’estensione della popolazione trattata (tutti o solo i pazienti non responsivi). Il payment byresult potrebbe essere la strada giusta per avere una maggiore sostenibilità del sistema in quanto il SSN non paga i trattamenti dai quali i pazienti non traggono beneficio, ovvero trattamenti inefficaci.

La governace farmaceutica: il ruolo delle Regioni e i “tools” in uso

Il progressivo invecchiamento della popolazione, insieme con l’immissione nel mercato di un numero crescente di nuove opzioni terapeutiche, determinano un sostanziale aumento della spesa farmaceutica. Queste dinamiche rischiano di avere pesanti ripercussioni sul Sistema Sanitario Nazionale. Di seguito viene presentato lo stato dell’arte delle soluzioni di governante adottate dalle Regioni italiane: i diversi modelli e gli strumenti attualmente adottati per la gestione locale dell’innovazione farmaceutica, con particolare riferimento ai farmaci oncologici. Come i vari modelli di governance stanno contribuendo ad affrontare la sfida della qualità assistenziale, della sostenibilità economica, dell’equità nell’accesso alle cure e del supporto all’innovazione?
L’immissione in commercio di nuove terapie farmacologiche – in particolare in ambito oncologico – ha contribuito, negli ultimi 10 anni, a un significativo aumento della qualità di vita e della sopravvivenza dei pazienti. Il progressivo invecchiamento della popolazione, insieme con l’arrivo sul mercato di un numero crescente di nuove opzioni terapeutiche, determinano un sostanziale aumento della spesa farmaceutica (sia totale, sia per singolo paziente). Per quanto concerne in particolare le terapie oncologiche, si è assistito a un progressivo incremento dei costi: la spesa per una terapia farmacologica oncologica complessiva passa infatti da una media di 3.853 euro nel periodo 1995-1999, a 25.675 euro nel 2005-2009, fino a toccare 44.900 euro nel 2010-2014 (Osservatorio sulla condizione assistenziale dei malati oncologici 2016). Queste dinamiche rischiano di avere pesanti ripercussioni sia in termini di sostenibilità del Sistema sanitario nazionale, sia in termini di equità nella presa in carico assistenziale, innescando possibili sperequazioni nel diritto di accesso alle cure. L’ultimo decennio è stato quindi segnato da un profondo impegno da parte delle autorità legislative e regolatorie del farmaco, nazionali e internazionali, nell’implementazione di meccanismi di governo che, da un lato, favoriscano la celerità dei processi di commercializzazione delle nuove terapie, dall’altra ne garantiscano il costo-efficacia.
Nell’ordinamento italiano, in cui l’attività di clinical governante è articolata su più livelli istituzionali (comunitario, nazionale, regionale, aziendale), le Regioni sono a loro volta coinvolte nella gestione dell’attività prescrittiva farmaceutica e nell’erogazione dei farmaci, per quanto il loro ambito di manovra si configuri come una sorta di governance “a responsabilità limitata”. Le Regioni si sono quindi progressivamente differenziate sia nella diversa applicazione degli strumenti nazionali di governance, sia nello sviluppo di specifici accorgimenti gestionali locali. Questi strumenti di governance regionale – con riferimento specifico ai farmaci oncologici – comprendono tre momenti distinti: l’autorizzazione alla prescrizione del farmaco; l’acquisto del farmaco; la gestione vera e propria del processo prescrittivo.

Modelli di governace farmaceutica a confronto: l’utilizzo dell’Health Technology Assessment

In Europa l’Health Technology Assessment (HTA) si è sviluppato all’interno di agenzie autonome (UK e Germania) o in agenzie sotto mandato governativo (Italia, Spagna e Francia). In UK, Germania e Francia, questi enti producono e diffondono report di valutazione su una vasta gamma di innovazioni, tra cui tecnologie e interventi sanitari. In Italia e Spagna hanno una funzione di consulenza o di regolamentazione con responsabilità per il processo decisionale e la definizione delle priorità, tipicamente relative al rimborso e al pricing dei farmaci. A livello europeo solo in UK esiste una razionalizzazione esplicita dell’assistenza sanitaria basata sull’analisi costi-utilità. In Francia e Germania, l’accento è sull’utilizzo di valutazioni per definire i prezzi di rimborsabilità dal sistema di assicurazione sanitaria. In Italia e in Spagna il decentramento nell’organizzazione degli enti di HTA si traduce in una certa misura nella frammentazione del processo decisionale e limitata trasparenza. Sinteticamente la letteratura classifica gli aspetti chiave dell’eterogeneità dei sistemi di HTA in tre domini: la governance e l’organizzazione degli enti di HTA; gli strumenti di valutazione utilizzati; il livello di integrazione tra valutazione (assessment) e decisione (appraisal) e la ricaduta sulle politiche di accesso e rimborso.

L’analisi comparata tra Italia, Francia, Germania, Spagna e Inghilterra

Per quanto riguarda il modello di governance in Francia il Ministero assume un ruolo centrale ed è supportato in primo luogo dalla Commissione interministeriale economica dei prodotti sanitari (Commission Économique des Produits de Santé – CEPS), che determina il prezzo dei farmaci e dei dispositivi medici e svolge una funzione di controllo sull’andamento della spesa sanitaria e da un secondo soggetto, la Haute Autorité de Santé (HAS), che ha assunto rilievo negli ultimi anni e ha ereditato molteplici funzioni da diverse agenzie: dall’accreditamento e l’attività di audit, alla promozione dell’appropriatezza tra i professionisti sanitari, al monitoraggio dell’informazione sanitaria. Tra tutte queste attività, fino ad ora, la valutazione delle tecnologie, da parte di HAS, si è tradotta principalmente nell’aggiornamento della lista positiva dei servizi coperti dal sistema assicurativo obbligatorio. Nel sistema sanitario tedesco il principale punto di riferimento per la valutazione delle tecnologie è Istituto per la Qualità e l’Efficienza (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen – IQWiG) i cui unici committenti sono il Ministero della Salute e la Commissione Federale Congiunta (Gemeinsame Bundesausschuss – GB-A). Al decentramento istituzionale della gestione dei servizi sanitari non corrisponde l’attribuzione ai Länder tedeschi della competenze sul tema dell’HTA, benché siano poi presenti a livello locale unità operative impegnate a contestualizzare al proprio territorio le valutazioni effettuate a livello centrale. Sebbene sia il modello di governance francese e tedesco prevedano un accentramento delle competenze sul tema HTA in agenzie nazionali, in Francia è di fatto il soggetto pubblico (HAS) ad avere funzione in materia di valutazioni, mentre in Germania spetta all’associazione delle assicurazioni sociali, insieme a quella dei medici e delle aziende sanitarie. Nel Sistema Sanitario Nazionale del Regno Unito è presente a partire dal 1999 il NICE (The National Institutefor Health and Care Excellence), ente indipendente che si occupa del governo integrato delle tecnologie (dall’individuazionedelle tecnologie emergenti ai programmi di disseminazione) e fornisce indicazioni direttamente al servizio sanitario e agli altri stakeholders. Il Sistema Sanitario Nazionale spagnolo è caratterizzato da un forte decentramento a livello regionale (17 Comunidades Autonomas – CA) e la valutazione delle tecnologie sanitarie ha sostanzialmente seguito l’evoluzione istituzionale del sistema sanitario. Nel corso degli anni Novanta, infatti, le CA della Catalogna, Paesi Baschi, Galizia e Andalusia ma anche la CA di Madrid, hanno istituito dei soggetti, di diversa natura, preposti a svolgere attività di HTA. Il governo centrale ha istituito nel 1996 una propria Agencia de Evaluaciòn de Tecnologias Sanitarias (AETS), a cui è stato attribuito non solo il compito di supportare il Ministero della Salute, ma anche di favorire il coordinamento dell’attività di HTA tra il livello centrale e le CA e tra le stesse CA. Infine, in Italia il sistema di HTA a livello centrale non sembra presentare attualmente una struttura di governance ben definita. Presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), pur essendovi diverse attività che, integrate, rappresentano
i presupposti per una valutazione dei farmaci, secondo i principi dell’HTA, non è stato attivato alcun progetto specifico di Health Technology Assessment. Più evidente è il ruolo dell’Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (AGENAS): la Conferenza unificata Stato-Regioni ha attribuito a tale agenzia i compiti di promozione e supporto alle Regioni sull’attività HTA. In assenza di modelli e linee guida nazionali condivisi, però ogni Regione ha definito un modello organizzativo e normativo specifico in risposta alle esigenze del proprio territorio. I modelli di governance dei sistemi di HTA nei diversi paesi sembrano differenziati in base all’evoluzione dell’organizzazione dei sistemi sanitari. In termini generali si tratta di nuove agenzie, istituti o enti in istituzioni accademiche accreditate di carattere governative e non governative. Germania e UK hanno organismi di HTA indipendenti (budget e segretariato) accentrati in un’unica agenzia, pubblica o privata. A differenza del NICE, l’IQWiG tedesco ha un grado di indipendenza meno forte; di fatto le raccomandazioni di IQWiG relative alle nuove tecnologie non sono vincolanti per il sistema sanitario. D’altra parte, in Francia, Spagna e Italia si tratta di enti di HTA sotto mandati governativi, ovvero dove le decisioni sono sì delegate a soggetti specifici ma rimane un controllo da parte del Ministero della Salute (e.g. AGENAS). In Francia si tratta di un Ente a carattere centralizzato (HAS), mentre in Spagna e in Italia il decentramento organizzativo del sistema sanitario ha determinato una frammentazione degli enti di HTA anche a livello locale. Come accennato, per quanto riguarda il finanziamento delle varie agenzie di HTA in Italia, UK e Spagna la principale fonte di finanziamento è rappresentata dal Ministero della Salute mentre, in Germania e Francia il finanziamento è alimentato da tassazione su specifiche attività sanitarie o su spese di pubblicità delle aziende farmaceutiche, oltre che dalle assicurazioni. L’oggetto delle valutazioni delle diverse agenzie è rappresentato trasversalmente da farmaci e tecnologie sanitarie, nei casi in cui il ruolo delle agenzie è più strutturato sotto il profilo organizzativo (HAS, IQWiG, NICE) la valutazione ha per oggetto anche le procedure chirurgiche e mediche e, ancor più in generale i processi assistenziali. Il livello e le modalità di coinvolgimento dei portatori di interesse variano sensibilmente tra i diversi paesi e le agenzie considerate. Solo nel caso della Germania e UK gli stakeholder sono rappresentati nei rispettivi organi di governance; in particolare nel caso del NICE è prevista la partecipazione attiva di tutti i portatori di interesse, comprese le associazioni di pazienti mentre nel caso delle agenzie tedesche sono coinvolti solo gli stakeholder interni al sistema (assicurazioni sociali, clinici ed aziende sanitarie). In Spagna e in Italia l’approccio è molto diverso; non risulta alcuna partecipazione formale e strutturata da parte dei pazienti nel processo di valutazione e le richieste di prioritizzazione devono comunque passare attraverso le strutture ospedaliere (Spagna) o commissioni regionali. Il tema del coinvolgimento degli stakeholder appare molto rilevante; infatti non tutte le agenzie dispongono del medesimo patrimonio informativo nel redigere le raccomandazioni (assessment) e prendere le decisioni (appraisal). Ad esempio, in Italia la struttura multilivello dell’HTA non ha ancora fornito un pieno coordinamento e un’armonizzazione delle pratiche e dei risultati in tutto il paese. Le regioni italiane spesso non sono in grado di stabilire una solida connessione tra la valutazione tecnica e la fase politica di valutazione e decisione. Dove esiste il collegamento tra le due fasi, i risultati dell’HTA informano il processo decisionale sul livello di finanziamento e modalità di acquisto di nuove tecnologie. L’HTA è principalmente utilizzato per formulare raccomandazioni e decisioni in materia di copertura, prezzi e rimborso delle tecnologie o definire politiche farmaceutiche. I paesi si differenziano nell’ambito dell’applicazione dell’HTA, in alcuni casi prendono decisioni di finanziamento esclusivamente per
i nuovi prodotti farmaceutici, o per i prodotti non farmaceutici (ad esempio dispositivo, diagnostica, procedure) in altri valutano entrambe le aree. Tra le opzioni di finanziamento, le giurisdizioni in genere considerano le seguenti tre tipologie: garantire l’ac- cesso alla tecnologia/terapia; non garantire la rimborsabilità alla tecnologia/terapia; o fornire la tecnologia/terapia ad alcune condizioni (vale a dire limitare l’uso a determinati pazienti o provider). Inoltre, alcuni paesi hanno recentemente introdotto una quarta opzione chiamata “Access with Evidence Development (AED)” ovvero accesso e/o rimborsabilità soggetti alla generazione di evidenze. Tra i cinque i paesi, solo in UK esiste una razionalizzazione esplicita dell’assistenza sanitaria basata sull’analisi costi-utilità. In Francia e Germania, l’accento è sull’utilizzo di valutazioni per definire i prezzi di rimborsabilità per il sistema di assicurazione sanitaria, pur restando comunque disponibili la maggior parte delle terapie. In Italia e in Spagna la frammentazione nell’organizzazione della valutazione economica si traduce in una certa misura nella frammentazione del processo decisionale che ha lo scopo di migliorare/ottimizzare l’uso razionale delle risorse per la definizione della rimborsabilità delle tecnologie sanitarie, in particolare dei farmaci. Più nel dettaglio, in Inghilterra, la valutazione tecnologica, come l’efficacia clinica comparativa e l’analisi costi-efficacia, svolgono un ruolo importante nel processo decisionale di inclusione e rimborsabilità a livello nazionale. Il NICE ha ampliato la sua influenza e le sue pratiche in tutto il mondo, diventando un esempio per molti nell’adozione di una tale istituzione che mette a confronto i costi e l’efficacia di nuovi farmaci e dispositivi. In particolare, il Centro di valutazione della tecnologia sanitaria del NICE sviluppa orientamenti sull’utilizzo di nuove ed esistenti tecnologie sulla base dell’efficacia economica e clinica. Sulla base del rapporto incrementale di costo-efficacia, rappresentato dal costo per QALY (Quality Adjusted Life-Year) guadagnato, viene definito il livello di beneficio incrementale sul comparatore. Sebbene non esista un valore soglia esplicito al costo per QALY, sono considerati accettabili investimenti del valore di 20-30 mila sterline per QALY.
Nel corso del tempo, tuttavia sono stati introdotti alcuni strumenti di flessibilità, per evitare che il rispetto di un valore soglia fisso (per quanto convenzionale e non esplicito) creasse problemi di equità di accesso. Diversamente, i criteri di valutazione dei benefici utilizzati negli altri paesi analizzati considerano una molteplicità di criteri, come la gravità della patologia, la popolazione target, il place in therapy, il profilo rischi-benefici, l’impatto sul budget, e in modo limitato il value for money. Il beneficio incrementale dal punto di vista terapeutico è il criterio di riferimento per la regolazione del prezzo e
rimborso dei farmaci in Germania. In particolare, la G-BA non definisce un valore-soglia ma identifica una frontiera di efficienza che indirettamente definisce il livello di efficienza dominante per l’area terapeutica. Successivamente, una commissione mista federale negozia il prezzo massimo di cessione con le Casse Mutue. Se non viene riconosciuto un maggiore valore aggiunto viene applicato il prezzo di riferimento alla relativa classe terapeutica. Anche in Francia, similarmente alla Germania, l’HAS valuta il beneficio assoluto (Service Médical Rendu – SMR) e il beneficio incrementale (Amèlioration du Service Médical Rendu – ASMR) dei farmaci e non utilizza un valore-soglia11 di inclusione e rimborsabilità. Tuttavia, intervengono anche altri fattori nella valutazione, ad esempio si tiene conto dell’impatto sul budget, dei fattori sociali e delle priorità politiche. Di conseguenza, l’impatto e l’utilizzo delle valutazioni HTA dipende in larga misura dal decision maker o dell’utilizzatore finale delle raccomandazioni. Tuttavia, recentemente è richiesto un utilizzo più diretto dell’approccio di valutazione economica nel caso di farmaci con vantaggio terapeutico medio-elevato (ASMR livello I-III) e con un fatturato superiore ai 20 milioni di Euro. La negoziazione del prezzo è demandata al CEPS che può riconoscere un primium price nel caso di beneficio incrementale elevato (ASMR I-III), negozia sconti (spesso accordi prezzo-volume), identifica schemi di rimborsabilità e prezzo che tengono conto di studi post-marketing, e definisce il livello di compartecipazione richiesta ai pazienti (fino a un massimo del 65% del prezzo del farmaco). Come anticipato, in Spagna la funzione delle attività svolte dagli organismi HTA a livello nazionale (AETS) e regionale è quello di consulenza per migliorare l’uso razionale delle risorse e sostenere con evidenze la definizione delle priorità e i processi decisionali di copertura ai diversi livelli del sistema sanitario; non svolgono alcuna attività relativa alla negoziazione del prezzo e del rimborso. La valutazione dell’agenzia di HTA nazionale in collaborazione con le agenzie regionali (tramite piattaforma AUnETS) è prodromica all’inserimento di nuovi servizi nei livelli essenziali di assistenza (benefit package). Anche in Spagna, le valutazioni seguono dei principi multicriterio, per cui evidenze di benefici clinici e terapeutici associati ad evidenze di sostenibilità finanziaria (impatto sul budget) guidano le decisioni. Non esiste un valore-soglia. Anche in Italia, l’AIFA prende decisioni di rimborsabilità e finanziamento per i nuovi prodotti farmaceutici, valutando l’inclusione e rimborsabilità sulla base del beneficio terapeutico utilizzando l’efficacia clinica, la rilevanza del target, la presenza di alternative terapeutiche, il beneficio incrementale (costo-efficacia per i farmaci innovativi) e gli studi di impatto sul budget. La valutazione relativa ai dispositivi medici, procedure e test diagnostici spetta invece ad AGENAS congiuntamente con la Cabina di Regia in materia di HTA istituita presso il Ministero della Salute. Il sistema di negoziazione dei prezzi per i farmaci è analogo al sistema francese; di fatto il prezzo è regolamentato e non libero al lancio come avviene in UK e Germania; tuttavia AIFA è al contempo valutatore tecnico e negoziatore dei prezzi e la negoziazione della rimborsabilità è simultanea al prezzo. Questa sovrapposizione di responsabilità e tempi limita la trasparenza dei criteri di negoziazione dei prezzi, infatti non sono disponibili i dossier che esplicitano il razionale delle decisioni prese da AIFA. La limitata trasparenza nel momento della negoziazione del prezzo (sconti, accordi di volumi, quote di mercato) o di definizione di accordi di rimborsabilità basati sul raggiungimento di outcome, è diffusa in molti paesi, tuttavia tale criticità è spesso giustificata dall’indipendenza tra il soggetto che valuta e il soggetto che negozia il prezzo di rimborso, cosa che in Italia coincide almeno per i farmaci (AIFA). In generale, esistono diversi livelli di disponibilità e accessibilità del materiale di assessment e appraisal delle tecnologie. Ad un estremo troviamo l’Inghilterra dove l’attività di HTA non solo viene svolta, ma i risultati sono resi pubblici (i.e. Technology Appraisal) sul sito web (https://www.nice.org.uk/guidance/published?type=mtg) e le raccomandazioni sono vincolanti, ovvero determinano il livello di copertura e di rimborso per le tecnologie, sia farmaci che dispositivi, questo perché il NICE è stato fondato principalmente per ridurre la variabilità geografica nell’adozione di nuove tecnologie (i.e. postcode rationing). I report pubblici del NICE sono una preziosa fonte informativa utilizzata anche a livello internazionale per altri soggetti che svolgono attività di valutazione. Italia e Spagna registrano d’altro canto livelli di trasparenza molto inferiori; i report di HTA non sono sempre disponibili e i dossier che accompagnano la negoziazione del prezzo non sono conosciuti.

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