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Farmaco anticancro ‘cancella’ il ritardo mentale nei topi

Test su animali modello della sindrome dell’X fragile

Un farmaco anticancro sperimentale potrebbe essere la chiave per il trattamento di una delle forme più comuni di ritardo mentale di origine genetica, la sindrome dell’X fragile. Sperimentato nei topi, il farmaco ha dimostrato di essere in grado di far regredire la malattia. Descritto sulla rivista Science Translational, il risultato si deve ai ricercatori dell’università del Wisconsin di Madison, coordinati da Xinyu Zhao. 



La sindrome dell’X fragile, che colpisce un bambino ogni 40.000 e una bambina ogni 7.000, è causata dalla mutazione di un gene che smette di produrre la proteina Fmrp. Zhao da lungo tempo è impegnato nello studio di questa malattia e nel 2011 ha dimostrato, sempre con test nei topi, che eliminando il gene della proteina Fmrp nel cervello, lì dove si formano i ricordi, si causa un deficit di memoria simile a quello provocato nell’uomo dall’X fragile.



Nell’ambito della stessa ricerca, Zhao aveva dimostrato che riattivando la produzione della proteina Fmrp in nuovi neuroni si poteva ripristinare la formazione di nuovi ricordi nei topi. In quest’ultimo studio i ricercatori hanno capito meglio la complessa catena di reazioni che inizia con la perdita della proteina e porta gli animali a non ricordare. Sulla base di queste osservazioni i ricercatori hanno deciso di coinciare dei test utilizzando un farmaco sperimentale contro il tumore che colpisce la retina (retinoblastoma), chiamato Nutlin-3. 


Ai topi privi della proteina Fmrp è stato somministrato il farmaco per due settimane. A distanza di un mesei topi avevano recuperato la capacità di ricordare ciò che avevano visto e annusato, proprio come i topi sani. ”Siamo ancora lontani dal poter dire di avere trovato una cura per la sindrome dell’X fragile – commenta Zhao – ma i risultati sono promettenti”.