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Anche in Italia per i ‘bimbi bolla’ terapia genetica con staminali

Patologia immunitaria rara, allo studio anche su altre malattie

Via libera, in Italia, alla prima terapia genica con staminali sui ‘bimbi bolla’. Si chiama Strimvelis, è frutto della ricerca del nostro Paese e permette di ridare speranza ai cosiddetti ‘bimbi bolla’, ovvero i bambini affetti da una patologia genetica rara che ne abbassa completamente le difese immunitarie. Ma sono allo studio applicazioni anche per la cura di altre patologie, rare e meno rare come la betatalassemia. 

Ad annunciare la fine di un iter autorizzativo ‘lampo’ è stato il presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) Luca Pani, che specifica: “la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale è questione di giorni”.
Questo primato della ricerca italiana presentato oggi, per il sottosegretario alla Presidenza del Consiglio Claudio De Vincenti, “è segnale di tutte le potenzialità che un continente come l’Europa possiede, per la sua stratificazione di cultura, ricerca e sviluppo. Riassume con forza la capacità di essere all’avanguardia dell’innovazione, per il bene di tutti”.

La terapia, infatti, da’ speranza ai rarissimi malati di Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina-Deaminasi, costretti a vivere isolati dal mondo, in una ‘bolla, appunto. 

Frutto di un’alleanza a 3, Strimvelis segna il passaggio da una terapia sperimentale a un ‘farmaco’ per tutti. “Questo risultato – ha sottolineato Nicola Bedin, amministratore delegato dell’IRCCS Ospedale San Raffaele – è frutto della collaborazione tra San Raffaele, Fondazione Telethon e Gsk, la cui sinergia ha consentito di sviluppare i primi risultati ottenuti in laboratorio 20 anni fa”. 
Il via libera dalla Commissione Europea a Strimvelis è giunto meno di un mese fa, dopo che risultati della terapia, pubblicati sulla rivista ‘Blood’, avevano mostrato una sopravvivenza del 100% nei 18 bambini trattati. Prevede il prelievo di cellule dal midollo osseo del malato che vengono modificate inserendo una copia normale del gene di ADA, prima di essere reintrodotte nel paziente. 
”L’Italia – secondo Andrew Witty, CEO Gsk – ha occasione di mettere in atto una vera e propria rivoluzione industriale, perché questa tecnica viene realizzata solo presso il San Raffaele”. Nel giro di pochi anni inoltre si potrebbe passare da poche centinaia a migliaia di pazienti. “Altre 6 malattie – aggiunge Daniele Finocchiaro, presidente e ad di GSK Italia – aspettano risposte e per due di loro siamo già in fase avanzata di sperimentazione e sviluppo”.