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Nel 2015 nel mondo ha causato un milione e mezzo di morti

Una nuova classe di molecole potrebbe essere alla base di un nuovo farmaco per il trattamento della tubercolosi, che solo nel 2015 nel mondo ha causato – secondo i dati dell’Oms – un milione e mezzo di morti e 350 in Italia. A sostenerlo due ricerche pubblicate sulla rivista scientifica ACS Infectious diseases, il giornale di riferimento dell’American Chemical Society sulle malattie infettive. Le nuove molecole sono dotate di una potente azione antitubercolare e inibiscono con grande efficacia Guab2, un enzima coinvolto nella sintesi delle basi pirimidiniche costituenti il DNA, impedendone quindi la sintesi e causando la morte del batterio stesso.
Le ricerche sono state coordinate da Valerie Mizrahi dell’Università di Cape Town (Sud Africa) e da Helena Boshoff del NIAID (National Institute of Health degli Usa) e in entrambi i casi è coinvolto il gruppo di biochimica del Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale. “Al di là dell’elevato valore scientifico di questa scoperta – spiega Menico Rizzi, professore di Biochimica presso il Dipartimento di Scienze del farmaco UPO – va sottolineato come il lavoro abbia richiesto uno sforzo multidisciplinare e culturale eccezionale, che ha fatto ricorso al lavoro e alle competenze di decine di gruppi di ricerca attivi presso i migliori centri di ricerca a livello mondiale. È stato uno sforzo condotto con uno spirito collaborativo eccezionale che tra Accademia e industrie farmaceutiche non è sempre scontato.
La dedizione dei ricercatori coinvolti e il supporto finanziario della Comunità Europea, del National Institute of Health statunitense e della Bill & Melinda Gates Foundation ci hanno consentito di raggiungere questo traguardo, assai promettente per il futuro anche per la rete di collaborazioni che ha generato”.

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Successo sperimentazione in Australia

Un rivoluzionario farmaco che ‘discioglie’ il cancro ai polmoni senza dover ricorrere alla chemioterapia è stato sperimentato con successo in Australia. Il farmaco Keytruda, già usato per il trattamento del melanoma, un tumore della pelle per lo più causato dall’esposizione ai raggi solari, permetterà ai pazienti di cancro ai polmoni di vivere più a lungo e meglio, liberi dagli effetti debilitanti della chemioterapia, ha detto la responsabile della ricerca, l’oncologa Rina Hui, nel presentare i risultati delle sperimentazioni cliniche nel Westmead Hospital di Sydney.

Il farmaco antitumorale, che contiene il principio attivo pembrolizumab, letteralmente ‘discioglie’ le cellule cancerose nei polmoni, ha detto Hui. “Possiamo segnare una svolta nella maniera di trattare il cancro ai polmoni, il più letale al mondo”, ha aggiunto. “Possiamo veramente dare nuove speranze a questi pazienti”. Nella sperimentazione, che fa parte di uno studio globale sul cancro ai polmoni e il Keytruda, dopo 12 mesi il farmaco ha fermato la diffusione del cancro ai polmoni in quasi metà dei pazienti, dimostrandosi tre volte più efficace della chemioterapia. Lo studio è stato condotto su pazienti il cui cancro avanzato si era diffuso fuori dei polmoni e che avevano alti livelli di un marker che indica come le cellule cancerose si “travestono” da cellule sane. Il Keytruda ha tolto via il ‘camuffamento’ mettendo in grado il sistema immunitario di cercare e attaccare le cellule maligne, ha spiegato l’oncologa.

”Questo farmaco ha dimostrato che dei pazienti di cancro ai polmoni allo stadio quattro e con un marker specifico, hanno una probabilità del 70 percento di vivere oltre 12 mesi senza bisogno di trattamento di chemioterapia”, ha detto ancora Hui.

”Normalmente il paziente è trattato con chemioterapia ma se anche il trattamento risponde, il beneficio non dura, mentre il bello di questo medicinale è che i pazienti che rispondono ne continuano a beneficiare a lungo”.

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Previene anche rischio malattie cardiovascolari

Per i pazienti diabetici arriva un nuovo farmaco ‘salva-reni’, che ha dimostrato di ridurre in maniera significativa i danni renali collegati alla malattia. I risultati sono stati presentati al 52/mo Congresso dell’Associazione europea per lo studio sul diabete (Easd) a Monaco di Baviera. Dopo i significativi risultati ottenuti sulla riduzione del rischio cardiovascolare, un’altra conferma arriva dunque per la molecola liraglutide dai nuovi dati dello studio LEADER presentati al Congresso. Il farmaco riduce infatti la progressione dei danni renali negli adulti con diabete tipo 2 ad elevato rischio cardiovascolare: lo studio ha dimostrato che il farmaco ha ridotto in maniera statisticamente significativa, del 22% rispetto al placebo, la comparsa o il peggioramento di danni renali. La nefropatia diabetica, e le conseguenti malattie renali che possono portare a insufficienza renale, dialisi e necessità di trapianto del rene, è molto frequente: “Colpisce quasi il 40% delle persone con diabete – ha spiegato Johannes Mann, sperimentatore dello studio LEADER e professore di Medicina presso il Dipartimento di nefrologia e ipertensione dell’Università di Erlangen-Nuremberg, Germania -. I maschi con diabete tipo 2 corrono un rischio sei volte maggiore, rispetto ai non diabetici, di sviluppare questa condizione, che rappresenta anche un significativo fattore di rischio per le malattie cardiovascolari. I risultati dello studio leader hanno quindi una notevole rilevanza clinica”. Lo studio ha valutato gli effetti a lungo termine (3,5-5 anni) di liraglutide rispetto a placebo, entrambi aggiunti alla terapia standard. Avviato a settembre 2010, ha coinvolto 9.340 pazienti di 32 paesi. I risultati hanno anche evidenziato come l’insorgenza di un primo evento cardiovascolare in questi pazienti sia ridotto del 13%, su un follow up di 3,8 anni, con liraglutide rispetto al placebo. Liraglutide, inoltre, ha diminuito, rispetto al placebo, del 22% il rischio di morte per cause cardiovascolari.

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Studio preliminare ma ‘incoraggiante’,rallenta declino cognitivo

Un farmaco, nei test preliminari sull’uomo, ha mostrato la capacità di diminuire la quantità di placche amiloidi, l’accumulo di proteine nel cervello che è considerata la causa dell’Alzheimer. Lo afferma uno studio pubblicato sulla rivista Nature, secondo cui ci sarebbero nei pazienti anche segni di rallentamento del declino cognitivo.

Il farmaco aducanumab, un anticorpo monoclonale che ‘insegna’ al sistema immunitario a riconoscere le placche, è stato testato su un gruppo di 165 persone con Alzheimer moderato, metà delle quali ha ricevuto una infusione settimanale, mentre gli altri hanno avuto un placebo. Chi ha ricevuto il principio attivo ha mostrato una progressiva riduzione delle placche, spiegano gli autori. “Dopo un anno – sottolinea Roger Nitsch dell’università di Zurigo, che definisce i risultati ‘incoraggianti’ – le placche sono quasi completamente scomparse”.

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Ketamina è più efficace di altri farmaci su forme gravi

Non c’è solo la cannabis tra le droghe che potrebbero avere una ‘nuova vita’ come farmaci. Negli Usa l’Fda ha designato la ketamina, un anestetico che è anche una delle droghe più sequestrate nelle discoteche, come ‘terapia innovativa’ per la depressione maggiore, uno status che la porterà in breve tempo ad essere il primo farmaco approvato in 50 anni contro questa condizione.

La sostanza, un allucinogeno che a basse dosi ha un effetto analgesico e viene usato al momento come sedativo in veterinaria, è in via di approvazione per le depressioni maggiori resistenti ai trattamenti e per quelle con imminente rischio di suicidio, e lo status prevede una ‘corsia preferenziale’ che dovrebbe velocizzare l’immissione in commercio. I risultati dei test di fase 3 dovrebbero arrivare nel 2018, e se fossero positivi la richiesta di autorizzazione potrebbe arrivare lo stesso anno. “Solo negli Usa ci sono oltre 41mila suicidi ogni anno – spiega Husseini Manji, ricercatore della Janssen, l’azienda che sta sviluppando il farmaco – molti dei quali a causa di depressioni maggiori non trattate”.

Diversi studi hanno confermato l’efficacia della sostanza per diversi problemi psicologici, compreso il disturbo da stress post traumatico. “Quello che è unico della ketamina – spiega alla Cnn Dan Iosifescu, neuropsichiatra della Icahn School of Medicine at Mount Sinai – è che fa avvenire in poche ore o pochi giorni quello che gli altri farmaci per la depressione fanno succedere in settimane o mesi”.

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Test su animali modello della sindrome dell’X fragile

Un farmaco anticancro sperimentale potrebbe essere la chiave per il trattamento di una delle forme più comuni di ritardo mentale di origine genetica, la sindrome dell’X fragile. Sperimentato nei topi, il farmaco ha dimostrato di essere in grado di far regredire la malattia. Descritto sulla rivista Science Translational, il risultato si deve ai ricercatori dell’università del Wisconsin di Madison, coordinati da Xinyu Zhao. 



La sindrome dell’X fragile, che colpisce un bambino ogni 40.000 e una bambina ogni 7.000, è causata dalla mutazione di un gene che smette di produrre la proteina Fmrp. Zhao da lungo tempo è impegnato nello studio di questa malattia e nel 2011 ha dimostrato, sempre con test nei topi, che eliminando il gene della proteina Fmrp nel cervello, lì dove si formano i ricordi, si causa un deficit di memoria simile a quello provocato nell’uomo dall’X fragile.



Nell’ambito della stessa ricerca, Zhao aveva dimostrato che riattivando la produzione della proteina Fmrp in nuovi neuroni si poteva ripristinare la formazione di nuovi ricordi nei topi. In quest’ultimo studio i ricercatori hanno capito meglio la complessa catena di reazioni che inizia con la perdita della proteina e porta gli animali a non ricordare. Sulla base di queste osservazioni i ricercatori hanno deciso di coinciare dei test utilizzando un farmaco sperimentale contro il tumore che colpisce la retina (retinoblastoma), chiamato Nutlin-3. 


Ai topi privi della proteina Fmrp è stato somministrato il farmaco per due settimane. A distanza di un mesei topi avevano recuperato la capacità di ricordare ciò che avevano visto e annusato, proprio come i topi sani. ”Siamo ancora lontani dal poter dire di avere trovato una cura per la sindrome dell’X fragile – commenta Zhao – ma i risultati sono promettenti”.