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Apre strada a nuova classe farmaci, ma prezzo altissimo

Via libera negli Usa ad una terapia genica che potrebbe rivoluzionare la cura di molti tumori. L’Fda ha approvato infatti il trattamento chiamato Car-T, che consiste nell’utilizzare le cellule del sistema immunitario del paziente ingegnerizzate, per ora contro la leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, ma test sono in corso in tutto il mondo su diversi altri tumori.
L’approvazione della terapia, commercializzata da Novartis con il nome Kymriah, si basa sui risultati dei test su 68 pazienti, con la malattia che è scomparsa a un anno dall’infusione nell’83% dei casi. “Questa terapia è un passo significativo verso trattamenti personalizzati che possono avere un impatto tremendo sulle vite dei pazienti – spiega Carl June, esperto dell’università della Pennsylvania e pioniere del nuovo trattamento -. Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro,me non vediamo l’ora di usare la Car-T in altri tipi di tumori ematologici e non”.
L’azienda, spiega un comunicato, chiederà tra questo e il prossimo anno una serie di autorizzazioni in Usa e Ue per Kymriah. A rendere scettici gli esperti sul reale utilizzo c’è però il prezzo: la terapia in Usa costerà 475mila dollari a paziente.

Usa: ok Fda a terapia genica; oncologo, è prima in commercio

Quella approvata dalla Food and drug administration (Fda) “è la prima terapia genica in commercio per un tumore. Finora c’erano state solo sperimentazioni”. Così Carmine Pinto, presidente dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), commenta il via libera dell’agenzia americana alla terapia genica per la leucemia linfoblastica acuta, che potrebbe rivoluzionare la cura di anche di molti altri tumori.
“E’ la prima terapia oncologica di questo tipo registrata e in vendita. E’ un passo molto importante”, continua Pinto. La particolarità della terapia è che le cellule immunitarie del paziente, i linfociti, “vengono estratti, e modificati geneticamente attraverso un virus, per poi essere reimmessi nel malato e attivarsi contro il tumore”, prosegue. I risultati mostrati dalla terapia sono “importanti, anche perchè per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui le altre terapie non funzionano, non ci sono altre opzioni terapeutiche”.

Fonte:www.ansa.it

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Studio a guida Bambino Gesù premiato a Congresso ematologi Ue

Utilizzare un ‘gene suicida’ per migliorare l’efficacia dei trapianti di cellule staminali da donatore nei bambini colpiti da malattie ematologiche maligne come la leucemia ma anche da altre patologie benigne gravi come la talassemia o alcuni tipi di anemia.
A dimostrare la validità di questa metodica innovativa è uno studio internazionale coordinato dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, presentato al Congresso dell’Associazione europea di ematologia (Eha) a Madrid e selezionato tra i sei migliori lavori pervenuti. Per questo la ricerca è stata ‘premiata’ con una particolare menzione dall’Eha.
A coordinare lo studio è Mattia Algeri, 33 anni, onco-ematologo pediatra al Bambino Gesù: “Lo studio – spiega – ha coinvolto 98 pazienti in Usa ed Europa con un’età media tra 4 e 8 anni”. Si tratta di un metodo innovativo, e per questo premiato dal congresso degli ematologi europei, che “migliora – spiega l’esperto – la sicurezza e l’efficacia dei trapianti di staminali per i pazienti pediatrici utilizzando linfociti da donatore parzialmente compatibile che vengono modificati geneticamente appunto con un gene-suicida che li induce all’autoeliminazione se dovessero provocare reazioni avverse nel paziente trapiantato”.

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Lorenzin, ‘Stava guarendo dalla leucemia. Seguivo la vicenda da un mese, è stato straziante”

“I fratellini non c’entrano nulla con il morbillo” che ieri ha stroncato la vita del bambino malato di leucemia ricoverato all’ospedale San Gerardo di Monza. Lo ha detto il professor Andrea Biondi, primario della Clinica Pediatrica del San Gerardo. “I fratellini – ha spiegato Biondi – hanno avuto il morbillo in un secondo momento”. Il problema resta invece la mancanza dell’immunità di gregge. “Se viene meno – ha detto Biondi – le persone e i bambini più deboli possono pagare un prezzo più alto”.
“Il problema è che abbiamo avuto un’epidemia che ha colpito una regione, ha colpito l’Italia” ha aggiunto Biondi. “Da questo dramma bisogna prendere come lezione positiva questa verità: se viene meno l’effetto di una comunità, le persone e i bambini più deboli possono pagare un prezzo più alto. Questa è la lezione che dobbiamo prendere, non cercare dei responsabili, e tantomeno pensare che i genitori, che vivono un dramma nel dramma, possano essere considerati responsabili”. Ma se i fratellini fossero stati vaccinati, il bimbo deceduto poteva salvarsi? “La risposta è no”, ha detto categorico il primario. “E’ fuori da ogni possibilità. Anche i fratelli si sono ammalati perché abbiamo vissuto un periodo in cui tanti, giovani e adulti, si sono ammalati di morbillo. Siamo scesi sotto la soglia giudicata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità di ‘protezione della comunità’. E se questo è successo vuol dire che deve esserci un richiamo a tutti per ribadire che bisogna vaccinarsi: per proteggere i nostri figli, ma anche per un senso di responsabilità nei confronti degli altri, dei più deboli, che potrebbero non essere in grado di farlo”.
“È stata una storia straziante, io stavo seguendo questa vicenda da un mese, il bambino era seguito in ospedale, ma purtroppo siamo dentro una epidemia di morbillo e i bambini non vaccinati, gli adulti non vaccinati, rischiano e i bambini fragili come quello di Monza, che stava guarendo dalla leucemia, che avremmo salvato dalla leucemia, è morto per il morbillo”. Con queste parole, il ministro della salute, Beatrice Lorenzin, ha commentato a Bisceglie, a margine di Digithon, la vicenda del piccolo affetto da leucemia, morto per il morbillo preso dai fratelli non vaccinati. Proprio in attesa che il ministro arrivasse, alcune decine di genitori contrari ai vaccini hanno protestato fuori dalle vecchie segherie dove la rassegna si svolge. Riferendosi a loro e, in generale, a tutti i genitori contrari alle vaccinazioni, Beatrice Lorenzin ha detto che “non c’è peggior sordo di chi non vuole sentire, noi siamo disponibili a dare informazioni e accompagnare i genitori nel processo di vaccinazione, ma credetemi grazie ai vaccini abbiamo salva la vita, e una vita vale una legge”.

Sì a modifiche ma nessuno svuotamento del decreto

“È importante che il decreto non venga svuotato di valore scientifico poi siamo aperti a modifiche che vadano incontro alla sensibilità del Parlamento e anche a miglioramenti effettivi, per esempio l’istituzione dell’anagrafe nazionale vaccinale, tanto che abbiamo già approvato le risorse per finanziarla”. Lo ha detto il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, rispondendo ai giornalisti sulle modifiche del decreto vaccini in Senato. “I Lea sono stati predisposti e finanziati due anni fa – ha spiegato – per la copertura al 95% di tutti i vaccini del piano nazionale vaccini, sia quelli obbligatori, i 12 previsti dal decreto, sia quelli fortemente raccomandati, come quello contro papilloma virus e pneumococco”. “La lista dei 12 vaccini previsti dal decreto – ha concluso Lorenzin – non la ho decisa io, è stata indicata dalle autorità sanitarie su criteri di messa in sicurezza della popolazione, chi la voglia modificare se ne assuma la responsabilità, io come ministro mi attengo a ciò che dicono le autorità sanitarie né a giudizi né a convenienze politiche”.

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Studio sui topi. Esperta, importante il ruolo delle vaccinazioni

La leucemia linfoblastica acuta dei bambini potrebbe essere ‘innescata’ dall’esposizione a infezioni comuni. Lo dimostra uno studio condotto su topi dalla ricercatrice Julia Hauer della Clinica di oncologia pediatrica ed ematologia di Dusselforf, presentato al Congresso dell’Associazione europea di ematologia (Eha) in corso a Madrid.
“La leucemia acuta – spiega la ricercatrice – è la forma di tumore più comune dell’infanzia e la sua incidenza è in crescita. Il ruolo delle infezioni quali ‘grilletto’ che innesca lo sviluppo della leucemia nei bambini è un’ipotesi di cui si è discusso, tuttavia sono rare le evidenze sperimentali che provino una connessione tra l’esposizione ad infezioni comuni e leucemia”. Questo studio offre dunque una importante evidenza in tale direzione: “Abbiamo utilizzato due modelli animali, due topi, geneticamente modificati – chiarisce Hauer – che rappresentano i tipi classici di leucemia infantile. Abbiamo quindi osservato che i topi sviluppano la leucemia solo dopo l’esposizione ad un ambiente caratterizzato da infezioni comuni, ad esempio dal virus dell’epatite”. Dunque, questo studio, sottolinea, “offre per la prima volta una nuova intuizione sul ruolo delle infezioni nello sviluppo della leucemia infantile ed offre anche nuovi approcci per la prevenzione di questa malattia”. Ma lo studio apre anche ad una ulteriore valutazione: “Si dimostra – afferma la ricercatrice – ancora di più l’importante ruolo delle vaccinazioni contro le infezioni.
Infatti, se è ancora presto per poter dire che ci sia un legame effettivo tra vaccinazioni e prevenzione della leucemia, tuttavia – conclude – prossimi studi potrebbero portare a tale conclusione”.

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Primo caso di utilizzo di cellule modificate geneticamente

E’ una bambina di appena un anno, malata di una forma molto aggressiva di leucemia, la prima persona al mondo ad aver ricevuto una terapia sperimentale a base di cellule geneticamente modificate che le ha permesso di far retrocedere il cancro. Ad annunciarlo, riporta il sito internet della Bbc, sono i medici Great Ormond Street Hospital di Londra che parlano di un “quasi miracolo” che segna un momento importante nel settore. Alla piccola Layla Richards era stata diagnosticata una forma di leucemia incurabile quando aveva solo 3 mesi. La chemioterapia e un trapianto di midollo osseo non erano riusciti a guarirla. Il personale medico ha quindi avuto il permesso di provare una terapia d’avanguardia a base di cellule immunitarie modificate geneticamente, che era stata sperimentata solo nei topi. ‘Forbici molecolari’, tecnicamente conosciute come Talens, sono state usate per modificare con precisione il DNA all’interno delle cellule immunitarie di un donatore sano per renderle in grado di attaccare quelle leucemiche. Le cellule così modificate sono state poi iniettate a Layla, che ora, a distanza di due mesi e al di là di ogni previsione, non solo è viva, ma non ha alcuna traccia di leucemia nel suo corpo. “L’unico modo per scoprire se il cancro è stato realmente sconfitto è aspettare uno o due anni. Ma anche aver ottenuto questo è un grandissimo passo”, è il commento di Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street.

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ROMA – Implementata una nuova tecnica per ridurre i rischi di infezione nei bambini con leucemia sottoposti a trapianto di midollo da donatore compatibile a metà. La sperimentazione – realizzata dalla ricerca italiana e prima in Europa – è iniziata nel novembre del 2014. L’annuncio è stato dato nel corso del convegno per i 30 anni da Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Questa struttura sanitaria da 5 anni ha messo a punto il trapianto di cellule staminali da uno dei due genitori per tutti i bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche dell’infanzia, leucemie e tumori del sangue. I risultati sono stati pubblicati su ‘Blood’. Per l’applicazione nel campo delle leucemie, la tecnica messa a punto dall’équipe di Franco Locatelli, responsabile di Oncoematologia e Medicina trasfusionale al Bambino Gesù, è stata presentata a un congresso della Società Americana di Ematologia (Ash). Negli ultimi mesi il programma ha subito una ulteriore spinta forte dell’approccio innovativo per accelerare la ricostituzione immunologica dopo il trapianto.