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Nuova terapia alla Città della Salute di Torino. Le staminali permettono rinvio trapianto.

 

Con le staminali un nuovo approccio terapeutico è sperimentato per la prima volta con successo alla Città della Salute di Torino. Sperimentato su tre neonati affetti da patologie genetiche che necessitano di trapianto di fegato nei primi mesi di vita.

La procedura, iniettare cellule staminali epatiche sane nel fegato dopo la nascita, ha ritardato il trapianto, ponendo le basi per correggere diverse malattie genetico-metaboliche. Tutto questo con procedura mini-invasiva. Lo studio è pubblicato sulla rivista Stem Cell Reviews and Reports.

La nuova terapia sperimentale é stata possibile grazie alle ricerche sulle cellule staminali epatiche. Ricerche condotte dal gruppo di Giovanni Camussi del Dipartimento di Scienze Mediche dell’Università di Torino con il Centro di Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino.

Lo studio é frutto della collaborazione tra ospedale Regina Margherita e ospedale Molinette, entrambi afferenti alla Città della Salute di Torino. Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC) e azienda biomedicale Unicyte AG.

La sperimentazione clinica é stata condotta al Regina Margherita da Marco Spada, direttore della Pediatria e del Centro Regionale per la cura delle malattie metaboliche del Regina Margherita, coadiuvato da Francesco Porta. Renato Romagnoli, direttore del Centro Trapianti di Fegato delle Molinette, e Dorico Righi, direttore della Radiologia dell’ospedale Molinette, hanno avuto ruolo clinico primario in qualità di co-sperimentatori in questo studio pionieristico.

Essenziale anche l’apporto del Laboratorio del Centro Trapianti di Cellule staminali e Terapia Cellulare del Regina Margherita, diretto da Franca Fagioli, e del Centro di Coordinamento Trapianti, diretto da Antonio Amoroso.

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Studio italiano,passo avanti verso riparazione danno neurologico

E’ monitorato e sta bene il primo paziente al mondo con sclerosi multipla ad aver ricevuto un trapianto di staminali neurali, o nervose, con l’obiettivo di riparare i danni al sistema nervoso dovuti alla malattia. E’ il primo di 12 malati, arruolati nel trial condotto presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e illustrato al congresso dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e della sua Fondazione (Fism).
Già alcuni studi hanno testato le infusioni di staminali in persone con sclerosi multipla. Questo è però il primo al mondo, ed e’ avvenuto venerdi’ scorso, a concentrarsi sull’uso di questo particolare tipo di staminali, quelle neurali, ovvero cellule che vanno ad agire sul sistema nervoso centrale e, per questo potenzialmente più efficaci nel ridurre i danni.
Precedenti lavori condotti, come in questo caso, dall’équipe guidata da Gianvito Martino, direttore Scientifico del San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, hanno dimostrato l’efficacia di questa terapia nei topi: in quelli trattati, si è osservata, infatti, una parziale ricostruzione della guaina mielinica, la riduzione dello stato infiammatorio e una diminuzione dei sintomi. Questo perché le staminali assolvono a una duplice funzione: da un lato secernono sostanze capaci di proteggere direttamente i tessuti danneggiati; dall’altro sono in grado, in parte, di differenziarsi in cellule che producono nuova mielina che va a sostituirsi a quella danneggiata. Dopo il test su animali, quindi, è ora la volta sull’uomo, in particolare su persone con malattia in stadio avanzato e in forma progressiva. La prima infusione è stata fatta venerdì scorso. Attraverso una puntura lombare, staminali neurali di origine fetali sono state immesse nel liquido cerebrospinale del paziente, così da raggiungere cervello e midollo, dove svolgeranno la loro azione. “L’obiettivo, trattandosi del primo studio del genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti selezionati”, precisa il professor Martino. Frutto di dieci anni di ricerca, la terapia è anche merito del sostegno di Fism e Aism. “Siamo stati pionieri nella ricerca di terapie basate sulle staminali”, dichiara Mario Alberto Battaglia, presidente Fism. “Nel 2000 – aggiunge – ancora non si investiva in questo campo e noi ci abbiamo creduto finanziando il percorso di ricerca. La scienza ci ha dato ragione”

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Sviluppata da ricercatori Australia, ripara danni tessuti e ossa

Chirurghi australiani hanno scoperto come prevenire l’insorgenza dell’osteoartrite nei pazienti usando una tecnologia tridimensionale per ‘stampare’ cellule staminali vive e così riparare danni alle ossa, ai tendini e al tessuto negli organi. Il Centre for Medical Discovery, basato nel St Vincent Hospital di Melbourne, ha sviluppato in collaborazione con le università di Melbourne e di Wollongong la Biopen, una penna stampante 3D caricata con ‘inchiostro’ di cellule staminali, già sperimentata con successo su pecore per riparare lesioni alle giunture.
Il chirurgo ortopedico Claudia Di Bella ha spiegato alla radio nazionale Abc che il trattamento comporta il prelievo di cellule staminali dal paziente prima dell’intervento, per poi caricarle in speciali cartucce. “La penna – ha detto – imprime le cellule su un materiale detto hydrogel che permette loro non solo di sopravvivere ma anche di moltiplicarsi per poi creare tipi desiderati di tessuti, nel nostro caso cartilagine”.
“L’obiettivo è di riparare certe lesioni come quelle nella cartilagine, che al momento sono impossibili da riparare”. L’idea è di trattare tempestivamente persone giovani, specialmente atleti, in modo da prevenire o almeno rallentare in seguito l’insorgenza di osteoartrite.
Nelle sperimentazioni su pecore, ha spiegato il chirurgo, la tecnologia si è rivelata facile da applicare e senza complicazioni. “Il tipo di cartilagine che siamo riusciti a creare è di molto superiore rispetto ad altre tecniche standard, che abbiamo testato sulle stesse pecore e che sono quelle normalmente usate su esseri umani”. Secondo la studiosa, è una svolta importante e non solo per gli atleti, perché sarà di aiuto per il sollievo dal dolore e per il ritorno a normali attività. “In uno schema più ampio – conclude – se si potrà ridurre il numero di persone che soffriranno di osteoartrite più tardi nella vita, vi saranno forti risparmi di spesa medica nella società”.

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Verso banche di cellule e medicina rigenerativa low-cost

Primo trapianto al mondo di cellule staminali riprogrammate da donatore. È avvenuto in Giappone, su un uomo con una malattia della la retina, ed è la premessa per realizzare banche di cellule riprogrammate e a basso costo. Il risultato, riportato sul sito della rivista Nature, potrebbe essere il primo passo per una medicina rigenerativa alla portata di tutti.

”Il risultato va monitorato per verificarne l’esito, ma è interessante la prospettiva che apre: ovvero la possibilità di avere delle banche di cellule derivate da staminali pluripotenti indotte pronte all’uso”, ha rilevato il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell’università di Roma Tor Vergata.

L’uomo, di 60 anni, ha ricevuto il trapianto per curare la degenerazione maculare, la malattia che colpisce la retina e che può portare alla cecità. Nel suo occhio sono state trapiantate cellule prelevate dalla pelle di un donatore anonimo, riprogrammate e poi fatte sviluppare in cellule della retina. 

L’intervento è stato eseguito dal chirurgo Yasuo Kurimoto, dell’ospedale di Kobe, che ha trapiantato cellule ottenute con la tecnica introdotta nel 2006 dal giapponese Shinya Yamanaka per far tornare ‘bambine’ le cellule adulte e basata su un cocktail di 4 geni, chiamati Oct-3/4, Sox2, c-Myc, e Klf4. Le cellule staminali pluripotenti indotte (Ips) così ottenute sono pluripotenti, ossia capaci di seguire diverse direzioni nello sviluppo.



Italia al lavoro sulle banche delle staminali riprogrammate

In Italia si lavora alla realizzazione delle banche di cellule staminali destinate ai trapianti, ottenute riprogrammando cellule adulte. La discussione per regolamentarle ha preso il via presso il Comitato Nazionale per la Biosicurezza, le Biotecnologie e le Scienze della Vita (Cnbbsv), ha detto Novelli, vicepresidente del Comitato.
”Dobbiamo preparaci a questo tipo di banche, che permettono di avere a disposizione velocemente cellule staminali già pronte”, ha osservato il genetista. In Italia, ha aggiunto, esistono già banche che conservano staminali ottenute facendo tornate ‘bambine’ le cellule adulte, ossia le staminali pluripotenti indotte, ”ma queste cellule attualmente vengono usate solo a scopi di ricerca, ossia per studiare malattie e scoprire farmaci per curale. Il prossimo passo è usarle nei trapianti”.Con questo obiettivo, ha rilevato Novelli, ”il Comitato per la Biosicurezza sta discutendo su tutti gli aspetti tecnici, biologici, giuridici ed etici, relativi all’uso di queste cellule sull’uomo, che vanno studiati e regolamentati”.

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Studio nato in Italia, speranze per Alzheimer e sclerosi multipla

Scoperto un ‘tesoretto’ di cellule staminali in grado di generare nuovi neuroni per il cervello: questa ‘fonte di rigenerazione’ si trova nelle meningi, le membrane che rivestono il sistema nervoso centrale, ed è ancora attiva dopo la nascita. Lo dimostra uno studio internazionale partito dall’Università Statale di Milano e dall’Università di Verona: i risultati, pubblicati sulla rivista Cell Stem Cell, potrebbero accendere nuove speranze nella lotta alle malattie neurodegenerative come l’Alzheimer e la sclerosi multipla. Grazie a questa ricerca si aggiunge un importante tassello nella comprensione degli eventi che contribuiscono alla formazione dei neuroni del cervello, rivelando che anche dopo la nascita vengono aggiunti nuovi neuroni nella corteccia cerebrale.

La ricerca


I ricercatori, coordinati da Peter Carmeliet dell’Istituto di ricerca VIB a Lovanio, in Belgio, lo hanno scoperto studiando il sistema nervoso di topi appena nati. Le cellule staminali trovate nelle loro meningi si formano durante lo sviluppo embrionale e, dopo la nascita, migrano dalle meningi verso l’interno del cervello. Qui danno origine a nuovi neuroni della corteccia encefalica capaci di connettersi e comunicare con i circuiti neuronali già esistenti.



Una speranza per la lotta alle malattie neurodegenerative


La scoperta potrebbe assumere un significato molto importante per la lotta alle malattie neurodegenerative, come spiega Francesco Bifari, il ricercatore dell’Università di Milano che ha ideato lo studio insieme ad Ilaria Decimo dell’Università di Verona. ”Il prossimo passo della ricerca –  spiega Bifari – sarà quello di studiare il ruolo delle cellule staminali delle meningi nelle malattie in cui i neuroni sono danneggiati, quali ad esempio la sclerosi multipla, la lesione del midollo spinale e la malattia di Alzheimer”.

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Realizzato in laboratorio organoide su cui studiare malattie

L’avatar tridimensionale di un polmone, cresciuto in vitro. Una sorta di surrogato di organo umano su cui studiare la malattia di un individuo e testare le terapie più idonee per capire quanto e come sono efficaci. E’ quanto sono riusciti a realizzare in laboratorio i ricercatori dell’Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research dell’Università della California di Los Angeles (UCLA). Più precisamente, si tratta dell’organoide di un polmone, che gli studiosi hanno ottenuto rivestendo piccole perline di gel con cellule staminali derivate da polmoni e permettendo quindi loro di auto-assemblarsi in forme che imitano le sacche d’aria presenti nei polmoni umani. Il tessuto così generato in laboratorio, simile a quello polmonare, può essere usato per studiare le malattie dei polmoni, compresa la fibrosi polmonare idiopatica, una malattia cronica e invalidante, dalla prognosi fatale, difficile da studiare con metodi convenzionali. I ricercatori avevano precedentemente realizzato colture bidimensionali delle cellule. Ma quando si prendono le cellule da persone affette da fibrosi polmonare idiopatica e si crescono su di un piano, le cellule appaiono in buona salute. Mentre con un organoide, se le condizioni sono buone, le cellule staminali iniziano a moltiplicarsi e a differenziarsi. E se gli input sono quelli giusti, quelle stesse cellule successivamente si auto-organizzano a formare strutture tridimensionali simili ad un organo vero, come un cervello, un cuore o come in questo caso un polmone. Così quando i ricercatori hanno aggiunto a queste culture 3-D alcuni fattori molecolari di un paziente malato di fibrosi polmonare idiopatica, i polmoni hanno sviluppato cicatrici simili a quelle osservate nei polmoni malati. Grazie ai risultati raggiunti, secondo i ricercatori, in futuro sarà possibile studiare la malattia di un individuo, sperimentare farmaci, e infine testare le terapie più idonee direttamente su questa sorta di ‘avatar’, per capire quanto e come sono efficaci. E solo una volta provato che funzionano somministrarle al paziente.

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Patologia immunitaria rara, allo studio anche su altre malattie

Via libera, in Italia, alla prima terapia genica con staminali sui ‘bimbi bolla’. Si chiama Strimvelis, è frutto della ricerca del nostro Paese e permette di ridare speranza ai cosiddetti ‘bimbi bolla’, ovvero i bambini affetti da una patologia genetica rara che ne abbassa completamente le difese immunitarie. Ma sono allo studio applicazioni anche per la cura di altre patologie, rare e meno rare come la betatalassemia. 

Ad annunciare la fine di un iter autorizzativo ‘lampo’ è stato il presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) Luca Pani, che specifica: “la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale è questione di giorni”.
Questo primato della ricerca italiana presentato oggi, per il sottosegretario alla Presidenza del Consiglio Claudio De Vincenti, “è segnale di tutte le potenzialità che un continente come l’Europa possiede, per la sua stratificazione di cultura, ricerca e sviluppo. Riassume con forza la capacità di essere all’avanguardia dell’innovazione, per il bene di tutti”.

La terapia, infatti, da’ speranza ai rarissimi malati di Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina-Deaminasi, costretti a vivere isolati dal mondo, in una ‘bolla, appunto. 

Frutto di un’alleanza a 3, Strimvelis segna il passaggio da una terapia sperimentale a un ‘farmaco’ per tutti. “Questo risultato – ha sottolineato Nicola Bedin, amministratore delegato dell’IRCCS Ospedale San Raffaele – è frutto della collaborazione tra San Raffaele, Fondazione Telethon e Gsk, la cui sinergia ha consentito di sviluppare i primi risultati ottenuti in laboratorio 20 anni fa”. 
Il via libera dalla Commissione Europea a Strimvelis è giunto meno di un mese fa, dopo che risultati della terapia, pubblicati sulla rivista ‘Blood’, avevano mostrato una sopravvivenza del 100% nei 18 bambini trattati. Prevede il prelievo di cellule dal midollo osseo del malato che vengono modificate inserendo una copia normale del gene di ADA, prima di essere reintrodotte nel paziente. 
”L’Italia – secondo Andrew Witty, CEO Gsk – ha occasione di mettere in atto una vera e propria rivoluzione industriale, perché questa tecnica viene realizzata solo presso il San Raffaele”. Nel giro di pochi anni inoltre si potrebbe passare da poche centinaia a migliaia di pazienti. “Altre 6 malattie – aggiunge Daniele Finocchiaro, presidente e ad di GSK Italia – aspettano risposte e per due di loro siamo già in fase avanzata di sperimentazione e sviluppo”.

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Apre la porta a nuove cure

Funziona, come una vera e propria fabbrica di ormoni, l’ipofisi ‘di riserva’ ottenuta in laboratorio a partire da cellule staminali umane: impiantata sotto cute nei topi, ha dimostrato di poter rimpiazzare la ghiandola regina del sistema endocrino che alla base del cervello secerne tutti gli ormoni necessari a dirigere la crescita dell’organismo, la risposta allo stress e le funzioni riproduttive.
Il risultato è pubblicato sulla rivista Stem Cell Reports dallo Sloan Kettering Institute for Cancer Research di New York.


Pur essendo ancora agli inizi, la ricerca getta le basi per future terapie cellulari che potrebbero curare definitivamente l’insufficienza ipofisaria e le alterazioni ad essa collegate, come il nanismo e l’invecchiamento precoce. 

Il deficit di attività dell’ipofisi può essere dovuto a diverse cause, come tumori, difetti genetici, traumi cranici, malattie infettive o immunitarie, ma anche radioterapia dei tumori cerebrali. Le conseguenze sono molteplici e particolarmente severe nei bambini, che possono manifestare alterazioni nella crescita, nell’apprendimento e nella maturazione sessuale. Chi soffre di insufficienza ipofisaria è costretto ad assumere a vita una costosa terapia ormonale sostitutiva, che però non riesce a mimare perfettamente la complessa regia dell’ipofisi in sintonia con gli altri organi.


Per superare questo problema, i ricercatori hanno coltivato in laboratorio delle cellule staminali umane pluripotenti, che sono state indotte a differenziarsi nei diversi tipi cellulari che compongono l’ipofisi, esponendole con una precisa tempistica a particolari molecole-segnale cruciali nello sviluppo embrionale. 

Le cellule organizzate in tessuto sono state impiantate nei topi privati dell’ipofisi e dopo poco sono entrate in funzione, producendo prolattina, ormone adrenocorticotropo (Acth), ormone follicolo-stimolante (Fsh) e riuscendo a scatenare la giusta risposta ormonale nelle ghiandole surrenali. In futuro, spiegano i ricercatori, questo tessuto ipofisario di riserva potrebbe essere prodotto ‘su misura’ per ciascun paziente.

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Test su pazienti con disabilità motorie

I danni permanenti dell’ictus sono guaribili con una iniezione di cellule staminali del midollo osseo – iniettate nel cervello di pazienti mediante un forellino praticato sulla testa.


Reso noto sulla rivista Stroke, è il risultato di una sperimentazione clinica condotta presso la Stanford University School of Medicine in California su 18 pazienti che avevano sofferto di un ictus circa un anno prima riportandone danni permanenti, soprattutto alla funzione motoria.

Questi pazienti hanno ricevuto una iniezione di staminali prelevate dal midollo osseo di donatori e modificate in provetta per assumere funzione neurale. Le staminali sono state iniettate attraverso un forellino praticato sulla scatola cranica dei pazienti. Dopo circa un mese dal trattamento gran parte dei pazienti ha mostrato evidenti miglioramenti della funzione motoria, spiega Gary Steinberg che ha condotto il trial, ad esempio “pazienti che erano sulla sedia a rotelle ora possono camminare”.
Risultata in questa fase sperimentale priva di effetti avversi, la terapia a base.

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Forse via per riattivare meccanismi perduti durante l’evoluzione

Come una specialissima ‘squadra di soccorso’ dell’organismo, al primo segnale di pericolo si concentrano dove c’è un problema e cominciano a riparare i danni: si comporta così la nuova popolazione di cellule staminali simili a quelle embrionali scoperta in Italia, dal gruppo del Dipartimento di Medicina sperimentale dell’Università di Genova diretto da Ranieri Cancedda. Pubblicata sula rivista Scientific Reports, la scoperta si deve a Claudia Lo Sicco e Roberta Tasso. Le nuove cellule staminali sono state individuate nel sangue periferico dei topi, ma ci sono già gli strumenti per andare a cercarle nell’uomo. ”Sono cellule simili a quelle embrionali” e appartengono ad una ”popolazione originale”, mai vista finora, ha detto Cancedda. Una volta individuate nei topi e prelevate, i ricercatori le hanno iniettate in topi che avevano fratture nella coda e nell’arco di tre settimane le cellule si sono moltiplicate sia nelle ossa che nella cartilagine e nei muscoli.

”Il prossimo passo sarà cercare di identificarle nell’uomo”, ha detto ancora Cancedda. Dopodichè si aprirebbero due strade. La prima, più tradizionale, consiste nell’isolare queste nuove staminali e cercare di moltiplicarle. C’è poi una seconda strada, molto ambiziosa, che punta a ”riattivare meccanismi endogeni di riparazione perduti nel corso dell’evoluzione”, ha spiegato l’esperto.

Meccanismi di riparazione sono naturalmente presenti in lucertole e salamandre ed entrano in azione, per esempio, per la ricrescere la coda quando viene tagliata. Nell’uomo meccanismi simili agiscono nel fegato e durante lo sviluppo fetale. Entrano in gioco, per esempio, nel far ricrescere l’ultima falange delle dita, dall’osso al muscolo, fino alla pelle. ”Capire questi meccanismi – ha concluso Cancedda – credo sia il futuro della medicina rigenerativa”.