“All’inizio di questo secolo l’ambito cardiovascolare è stato investito da un senso di attesa nei confronti di queste nuove terapie avanzate generando le più grandi speranze circa l’arrivo al letto del paziente di nuove forme di trattamento per malattie gravi. Quasi vent’anni più tardi, sebbene esista in Europa una terapia cellulare approvata come hospital exemption per le forme più gravidi ischemia cardiaca, molte speranze si sono trasformate in delusioni. Oggi disponiamo di terapie avanzate che vent’anni fa erano solo fantasia e per ottenerle siamo passati attraverso fallimenti e brusche fermate. Quei fallimenti sono stati necessari per arrivare al punto in cui siamo e da quelli dovremo imparare come andare oltre e tagliare nuovi traguardi”. Così il prof. Giulio Pompilio, Direttore Scientifico e Responsabile dell’Unità di Biologia Vascolare e Medicina Rigenerativa presso l’IRCCS Centro Cardiologico Monzino, e Presidente del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA), ha aperto un incontro di formazione destinato ai giornalisti – dal titolo Dalla sperimentazione alla pratica clinica. Comunicazione e impatto, presente e futuro delle terapie avanzate – organizzato da OTA in collaborazione con Primopiano Academy e con il contributo non condizionante di Celgene – ora parte di BMS, Novartis, PTC Therapeutics, Roche e Sanofi. L’obiettivo del corso è stato di illustrare presente e prospettive future delle terapie avanzate, cioè quelle terapie innovative basate su terapia genica, terapia cellulare ed ingegneria tessutale che stanno rivoluzionando la medicina e offrendo nuove possibilità a gravi malattie per cui fino a ieri non c’era alcuna prospettiva di cura. Un racconto fatto da chi le terapie avanzate le ha ideate e portate fino al letto dei pazienti.
La prima parte del corso è stata dedicata ai progressi raggiunti attraverso il racconto dei ricercatori che in prima linea hanno ideato queste terapie avanzate e che hanno visto, con grande emozione, il successo ottenuto sui pazienti. La seconda parte è stata invece un focus sulle nuove terapie che potrebbero arrivare nei prossimi anni e sulle sfide ancora da affrontare. Malattie rare della retina, malattie neuromuscolari, immunodeficienze, malattie genetiche che intaccano i tessuti, tumori del sangue: per alcune patologie incluse in questi gruppi le terapie avanzate sono già oggi una concreta opzione terapeutica, una svolta determinante per patologie gravissime e in precedenza senza possibilità di cura. E se questi già oggi sono i risultati raggiunti dalla medicina attraverso le terapie avanzate ancora maggiori aspettative ci sono per il futuro di questo settore relativamente giovane ma nel quale il nostro Paese si sta distinguendo per i grandi successi nella ricerca, che qui ha trovato terreno fertile e ricercatori di grandissimo livello.
“Il tema della sostenibilità delle terapie avanzate riguarda tutta la comunità, dai medici e ricercatori ai rappresentanti dell’industria e del settore regolatorio, fino ai pazienti – ha spiegato all’incontro organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, member del Comitato per le Terapie Avanzate dell’EMA – Dopo anni di ricerca e studio, dopo l’ottenimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio dagli enti regolatori, accade che il sistema non supporti dal punto di vista economico le nuove terapie avanzate. Occorre stravolgerlo e far in modo che tutti abbiano in mente il tema della sostenibilità sin dall’inizio di questo meraviglioso percorso che può regalarci trattamento unici. È solo in questo modo che sarà possibile realizzare un autentico progresso nel campo delle terapie avanzate”.
Al momento sono 14 le terapie avanzate approvate in Europa, 8 delle quali già disponibili in Italia, il che conferma l’importante ruolo giocato dall’Italia nello sviluppo e nell’implementazione di terapie avanzate necessarie da decenni. Ma testimonia anche il livello di fiducia in esse riposto, dal momento che la terapia genica, le terapie a base di CAR-T o i trattamenti basati sull’ingegnerizzazione delle cellule staminali presuppongono alti costi di sviluppo e mantenimento. L’importante trend di crescita delle terapie avanzate in fase di valutazione e approvazione a livello europeo è stato illustrato anche nel rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA “Scenario dei medicinali in arrivo Rapporto 2022”: nel 2022 sono attesi i pareri dell’EMA per 7 terapie avanzate. Di queste, circa il 60% ha come bersaglio alcuni tipi specifici di tumore, a testimoniare che le terapie avanzate, sviluppate inizialmente per combattere gravi malattie rare, stanno allargando gli orizzonti. Secondo le previsioni degli esperti, si potrebbe arrivare fino a 50 nuove terapie avanzate nel prossimo decennio a livello mondiale.
Naturalmente, perché in futuro l’Italia possa continuare ad essere un Paese che non solo fa ricerca ma che, come oggi, riesce anche a renderle effettivamente fruibili ai pazienti, sarà necessario uno sforzo in termini organizzativi, inclusa l’individuazione dei fondi necessari a coprire i costi di queste terapie e l’individuazione di modelli di pagamento che possano renderle sostenibili nel tempo soprattutto in vista dell’aumento del numero di terapie che diventeranno disponibili nei prossimi anni. Un tema che OTA ha già ampiamente affrontato nella prima Consensus sul tema, dal titolo Proposta di Misure per la Determinazione del Valore delle Terapie Avanzate in Italia – uno Studio Basato sul Metodo Delphi.
All’incontro con la stampa hanno partecipato, oltre al prof. Giulio Pompilio e alla prof.ssa Concetta Quintarelli, anche il dott. Gianluca Dotti, Giornalista scientifico, il prof. Alessandro Aiuti, Vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Direttore dell’U.O. di Immunoematologia Pediatrica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, la prof.ssa Marika Pane, Direttore dell’U.O.S. Dipartimento Centro Clinico Nemo Pediatrico di Roma, la prof.ssa Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, il prof. Alessandro Rambaldi, Direttore del Dipartimento di Oncologia-Ematologia all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, la dott.ssa Raffaella Di Micco dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, la dott.ssa Sarah Tettamanti, Ricercatrice presso il Centro di Ricerca “M. Tettamanti” di Monza e il prof. Giulio Cossu, Group Leader dell’Unità di Terapia Cellulare per le Miopatie presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
