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Bayer dona ulteriori 50 milioni di unità di trattamento per l’emofilia

Durante il Summit virtuale della World Federation of Hemophilia (WFH), Bayer ha annunciato la donazione di ulteriori 50 milioni di unità di fattore VIII per il trattamento per l’emofilia al World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program, che punta a migliorare l‘accesso alle cure e ai trattamenti per le persone con disordini emorragici ereditari nei paesi a basso reddito. La vision di Bayer “Health for all, hanger for none” si allinea a quella del World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program. Assieme, si possono compiere passi avanti verso il raggiungimento degli obiettivi di sviluppo sostenibile e consentire un migliore accesso alla salute per i pazienti affetti da emofilia.

Durante l’emergenza sanitaria globale da COVID-19, Bayer e la WFH hanno continuato a lavorare assiduamente per garantire le consegne di medicinali che cambiano la vita alle persone e ridurre al minimo l’impatto di questa situazione sulla cura dei pazienti.

Dall’inizio della partnership nel maggio 2019, il World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program ha consegnato prodotti Bayer per il trattamento dell’emofilia in 34 paesi in cui l’accesso alle cure è limitato.

Bayer è uno dei principali donatori del Programma e, nell’ambito della partnership a lungo termine, ha destinato in totale 100 milioni di unità nel 2019 e nel 2020, a beneficio di ben 5.000 persone con Emofilia A all’anno

“Siamo lieti di annunciare che doneremo ulteriori 50 milioni di unità al World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program per il 2020, soprattutto poiché l’attuale situazione legata al COVID-19 mostra chiaramente come le sfide globali possano essere affrontate se agiamo con spirito di solidarietà”, ha affermato il Dr. Michael Devoy, Head of Medical Affairs & Pharmacovigilance of Bayer AG’s Pharmaceuticals Division e Bayer Chief Medical Officer. “Dall’inizio della partnership nel 2019, abbiamo già visto il concreto impatto positivo che le donazioni di Bayer hanno avuto, a beneficio delle persone di 34 paesi. Nelle ultime settimane, è emersa l’importanza a livello globale della fornitura di beni e servizi sanitari.

L‘Azienda è pienamente impegnata a supportare la comunità dei pazienti con emofilia, non solo nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti di futura generazione, ma anche nel garantire l’accesso a coloro che ne hanno più necessità.”

“La mancanza di accesso alle cure e ai trattamenti nei paesi a basso reddito è una sfida urgente e importante per la salute pubblica e il World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program mira a risolvere questo problema”, ha affermato il Dr. Assad Haffar, Medical and Humanitarian Aid Director della WFH. “Ora più che mai, mentre il mondo si trova ad affrontare una sfida sanitaria globale come il COVID-19, con i Paesi a basso reddito colpiti duramente, è fondamentale mantenere programmi di aiuto umanitario come questo che forniscano alle persone che vivono con l’emofilia la speranza di migliorare la qualità della vita.”

Il contributo di Bayer al Programma include la disponibilità del suo intero portafoglio di trattamenti ricombinanti a base di FVIII, che nel corso della partnership potrebbero aiutare le persone in oltre 60 Paesi in cui l’accesso alle cure è limitato

Per garantire che il Programma abbia un impatto sostenibile sulle comunità, il contributo di Bayer supporta anche la formazione e l’educazione degli operatori sanitari per quanto riguarda la somministrazione continuativa e sicura di trattamenti per sanguinamenti acuti, profilassi, interventi chirurgici e induzione della tolleranza immunologica. Con il supporto dell’azienda il programma è abilitato all’arruolamento dei bambini nella terapia di profilassi che previene sanguinamenti e complicanze della malattia.

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“Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre. È a partire da quel momento che aumenta la conoscenza della patologia nella classe medica e nell’opinione pubblica, il processo di diagnosi – anche se spesso sempre deficitario – si velocizza, nascono servizi, migliora l’approccio multidisciplinare e a volte si giunge anche alla codificazione di PDTA, una garanzia di corretta presa in carico. Il merito di questo va in larga parte agli investimenti che le aziende farmaceutiche fanno, parallelamente al processo di ricerca, sull’awareness e sui servizi. Sono sforzi che vanno ad aumentare il valore stesso della terapia e questo approccio, ‘Value Based Health Care’, costituisce un supporto importante all’intero sistema sanitario. Un aspetto che noi di Osservatorio Malattie Rare verifichiamo ormai da dieci anni e per questo abbiamo pensato che fosse importante metterlo nero su bianco partendo da alcuni casi studio, prendendo una patologia come riferimento e allo stesso tempo andando a valutare le iniziative diverse dalla ricerca messe in campo da una azienda: abbiamo cominciato dall’emofilia e dall’impegno di CSL Behring”. Così Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto la presentazione del Rapporto “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”, realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab. Alla discussione hanno partecipato anche i protagonisti che hanno contribuito alla stesura del rapporto, frutto di mesi di lavoro: clinici, farmacisti ospedalieri, economisti, rappresentanti delle associazioni di pazienti e dell’azienda farmaceutica stessa.

Dalla gestione dell’emergenza all’accoglienza in Pronto Soccorso, dalla diagnosi al processo di cura fino al trattamento delle complicanze. Sono tante le questioni affrontate nel rapporto, perché oggetto di progetti specifici e voluti dall’azienda nel corso degli anni e volti a migliorare gli aspetti problematici.

Si tratta di esempi concreti di come il sistema salute si stia avvicinando sempre più a un modello di nuove tecnologie sanitarie che segue l’approccio orientato alla Value Based Health Care (VBHC), l’assistenza fondata sul valore. Di tale modello è stato analizzato sia l’impatto economico sia la capacità di produrre benefici non solo ai pazienti, ma anche all’operato dei clinici e a tutto il sistema sanitario, che ha potuto integrare questi progetti nella costruzione di più efficaci ed efficienti percorsi clinici. A confermare questo approccio che va sempre più diffondendosi è stata anche la Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare – XII Commissione Senato della Repubblica ‘Igiene e Sanità, che da tantissimi anni segue l’evoluzione del mondo della rarità. “Nell’ambito delle malattie rare il concetto di Alleanza è ampio: non riguarda solo clinici e istituzioni, ma anche pazienti e aziende farmaceutiche – ha detto la senatrice durante l’evento online – Queste ultime, in particolar modo, hanno obiettivi che coincidono perfettamente con le richieste dei malati per quanto riguarda i farmaci orfani, e cioè dare risposte ai bisogni nelle patologie in cui i bisogni non soddisfatti sono spesso il 100% delle esigenze. Ecco, allora, che nel mondo ‘raro’ l’azienda diventa un partner per il Servizio Sanitario Nazionale e non più un mero fornitore”.

Il Rapporto presentato oggi vuole essere un contributo ad una maggiore consapevolezza della sfida posta dall’emofilia in termini di nuove opportunità terapeutiche e di formazione del paziente. L’esempio di CSL Behring, caso studio analizzato nel Rapporto, dimostra che le aziende farmaceutiche non hanno solo il compito di fornire un farmaco efficace ai pazienti, ma sono in grado di fare la differenza anche tramite il supporto o l’attivazione di progetti che possono portare valore a tutte le figure coinvolte nella cura dell’emofilia. Le esperienze raccontate nel documento costituiscono un fondamentale tassello per il processo di cambiamento verso la VBHC, utile per ridurre i costi sanitari e garantire qualità e innovazione per i pazienti, e rappresentano un modello che potrebbe essere preso come esempio per tante altre patologie rare o anche non rare.

“I programmi delle aziende farmaceutiche basati sulla Value Based Health Care, e quindi sull’assistenza fondata sul valore, sviluppati e coordinati in sinergia con il sistema sanitario possono essere sicuramente utili allo sviluppo di percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali, i cosiddetti PTDA – ha confermato Giuseppe Limongelli, Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania – Percorsi che possono essere adattati alle esigenze delle singole Regioni e attuati attraverso la creazione di unità specifiche di malattie rare a seconda delle competenze dei vari centri”.

Il supporto delle aziende può essere utile laddove intervenga per soddisfare quei bisogni che il SSN non riesce ancora a garantire. “L’augurio è che le istituzioni prendano atto, alla luce anche di quanto la recente emergenza Covid-19 ha reso evidente, delle peculiari fragilità di persone che convivono con una patologia pregressa e cronica, come nel caso degli emofilici e che si impegnino a dare risposte ai bisogni dei pazienti che rimangono ancor oggi insoddisfatti, adoperandosi al meglio per attivare servizi concreti a salvaguardia del diritto alla salute di tutti i cittadini, a partire da quelli più deboli ed esposti”, ha dichiarato Cristina Cassone, Presidente di FedEmo, Federazione delle Associazioni Emofilici.

È necessario insistere anche sull’empowerment del paziente, cioè sulla conquista della consapevolezza di sé e del controllo sulle proprie scelte e azioni attraverso un percorso di formazione. Un’esigenza sostenuta altresì dalla Fondazione Paracelso, che promuove progetti di ricerca scientifica e interventi sociali al fine di migliorare l’assistenza alle persone con emofilia. “Un sostegno formativo può certamente migliorare la capacità di affrontare al meglio la propria situazione – ha affermato Andrea Buzzi, Presidente Fondazione Paracelso – Scopo dell’educazione terapeutica, in effetti, è quello di assicurare al paziente un’informazione adeguata, così che possa curarsi al meglio delle possibilità offerte dalla medicina rispetto ai suoi bisogni e alle sue condizioni in vista di una convivenza quanto più possibile armonica con la malattia. Riteniamo che migliorare la conoscenza dell’emofilia possa contribuire a facilitare la ricerca di un rapporto equilibrato con essa, favorendo il pieno inserimento della persona e della sua famiglia nel corpo sociale secondo i desideri e le aspettative”.

Diversi sono i progetti specifici attivati dall’azienda che sono stati analizzati quali esempio di attività volte a migliorare la qualità di vita dei pazienti e il funzionamento dell’intero sistema. Uno di questi è il progetto PK@Home, il servizio di assistenza domiciliare attivato nel 2017 e realizzato da CSL Behring con l’obiettivo di aiutare i Centri Emofilia a sostenere il carico terapeutico venendo al contempo incontro alla necessità delle persone di conciliare terapie e vita privata. Cristina Santoro, Servizio di Diagnosi Speciale e Terapia dell’Emostasi e della Trombosi della U.O.C di Ematologia Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I, Roma, ha spiegato: “Il programma permette ai pazienti di effettuare l’analisi farmacocinetica a domicilio, diminuendo così gli accessi ai centri. Al contempo offre ai centri risorse dedicate ai fini dell’addestramento infermieristico, garantendo elevati standard qualitativi e di sicurezza grazie al personale altamente qualificato. Altro fronte su cui lavorare è la raccolta dei dati sulla esperienza di ‘real life’. Infatti, gli studi clinici vengono condotti su un numero limitato di pazienti molto selezionati per caratteristiche cliniche. È essenziale, allora, che un’azienda farmaceutica promuova raccolte dati di ‘real world’ che riflettano ciò che accade nella pratica clinica; nel caso del rVIII-Single Chain ciò è stato realizzato con il progetto di interviste a medici e pazienti”.

Un altro dei progetti esaminati a titolo di esempio è più recente ed è stato sviluppato con l’emergenza Covid-19, periodo in cui i pazienti emofilici hanno dovuto limitare gli accessi in ospedale per evitare il rischio di contagio. Per questo CSL Behring ha lanciato Factors@Home, un servizio di consegna a domicilio dei medicinali per l’emofilia attivo su tutto il territorio nazionale fino al 30 settembre 2020. “La prestazione non prevede alcun onere economico per il paziente né per la struttura sanitaria – ha sottolineato Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia – Factors@Home vuole garantire la continuità terapeutica con i medicinali salvavita e, allo stesso tempo, ridurre il numero di accessi ai presidi farmaceutici contribuendo al rispetto dei programmi di tutela della salute previsti dalle istituzioni. La pandemia, è ormai chiaro, ha messo ancora più in evidenza la necessità di questo approccio olistico da parte dell’azienda e il ruolo che essa può avere nella generazione di valore per il paziente e per il sistema sanitario”.

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L’appello di FedEmo in occasione della XIV Giornata Mondiale

“Precarietà nell’assistenza. Ri-partiamo dall’accordo Stato-Regioni”: questo l’appello lanciato dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) in occasione dell’incontro “d’ACCORDO con MEC. Trattamenti omogeni, rilanciamo il dialogo” che si è svolto oggi a Roma per celebrare la XIV Giornata Mondiale dell’Emofilia.
Obiettivo dell’evento quello di portare all’attenzione delle Istituzioni la mancata attuazione, a 5 anni dalla sua firma, dell’accordo per l’assistenza sanitaria ai pazienti affetti da Malattie Emorragiche Congenite (MEC).
“In Italia sono oltre 11.000 le persone affette da Malattie Emorragiche Congenite – ha dichiarato l’Avv. Cristina Cassone, Presidente FedEmo –. Tra loro, poco più di 5.000 quelle con Emofilia A o B. Ad oggi siamo purtroppo costretti a registrare un’inerzia sostanziale da parte delle Istituzioni locali che non hanno dato seguito pratico a quanto contenuto nel documento. Questo è causa di un livello disomogeneo di assistenza interregionale che comporta non solo significativi costi socio-sanitari, ma anche forti disagi nella vita personale e lavorativa di pazienti e famiglie”.
Poche, infatti, le Regioni che al di là di un recepimento dell’Accordo hanno dato qualche seguito concreto al documento, tra cui Piemonte, Liguria, Lazio ed Emilia Romagna. “Conoscere l’emofilia – ha proseguito la Senatrice Paola Binettisignifica conoscere i diritti dei pazienti e garantire loro non solo le migliori cure possibili, sulla base di un aggiornamento scientifico accurato; significa anche intervenire con politiche sociali che facilitino un loro inserimento professionale adeguato alle loro capacità e competenze”.

Attraverso l’accordo MEC, raggiunto su istanza presentata da FedEmo, il Governo, le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano si erano impegnati a definire il percorso assistenziale per le persone affette da MEC, al fine di garantire loro qualità, sicurezza ed efficienza nell’erogazione dei Livelli Essenziali di Assistenza Sanitaria (LEA) in riferimento alla formulazione della diagnosi, al processo di cura, alla gestione delle emergenze emorragiche, alla prevenzione e al trattamento delle complicanze dirette ed indirette della patologia.
“L’impegno assunto con l’Accordo Stato-Regioni del 13 marzo 2013 – ha aggiunto la Senatrice Elena Fattorinon può e non deve essere disatteso. Definire un percorso assistenziale di qualità per le persone affette da MEC è un dovere al quale nessuna Regione può sottrarsi. Mi auguro che tutte le regioni rispettino l’impegno preso”.
Ad emergere nell’accordo MEC la necessità di assicurare la presa in carico del paziente con MEC in tutto il territorio nazionale, riducendo differenze ed iniquità di accesso alla diagnosi, alle cure e ai trattamenti ottimali in base alle evidenze scientifiche, tenendo conto degli indirizzi per la definizione di percorsi regionali o interregionali di assistenza per le persone affette da MEC. Garantire tutto ciò, attuando quanto di fatto è contenuto nell’accordo, oltre ad una ottimale presa in carico del paziente condurrebbe a una sicura razionalizzazione e a un più efficace controllo dei costi.
“I traguardi terapeutici raggiunti – ha affermato la Dott.ssa Elena Santagostino, Presidente Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), Responsabile Unità Emofilia, Centro Angelo Bianchi Bonomi, IRCCS Fondazione Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano – hanno portato l’aspettativa di vita del paziente con emofilia ad essere paragonabile a quella della popolazione generale. Pertanto, oggi con l’invecchiamento della popolazione emofilica dobbiamo far fronte alla gestione degli esiti cronici legati alla coagulopatia persistente (artropatia degenerativa e rischio emorragico pluridistrettuale), oltre che alla comparsa di comorbidità tipiche dell’età avanzata quali le malattie cardiovascolari, tumorali e metaboliche che hanno un importante impatto sulla gestione clinica globale. Per potere rispondere a questi bisogni, in continua evoluzione, i Centri per la cura dell’emofilia devono avvalersi di specifiche competenze cliniche specialistiche ed organizzarsi per rispondere in maniera efficace ed efficiente a tali sfide”.
“L’emofilia – ha concluso l’Avv. Cassone – attualmente, grazie alle opzioni terapeutiche disponibili, è sostanzialmente comparabile ad una condizione di cronicità con risorse, cure e professionalità dedicate. Cercheremo di sviluppare questo tema per immaginare come potrebbe configurarsi in futuro il sistema emofilia nel nostro Paese. La Giornata Mondiale dell’Emofilia è un momento importante per dare voce ai bisogni insoddisfatti dei nostri pazienti, ma vuole essere anche un momento costruttivo, di confronto e di reale collaborazione con le Istituzioni affinché la qualità di vita delle persone con Malattie Emorragiche Congenite possa migliorare in maniera concreta”.

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Sale disponibilità nuovi farmaci a lunga durata,pure per bambini

Il futuro nella cura dell’emofilia è rappresentato da cure sempre più su misura, tarate sulla risposta ai farmaci da parte del singolo paziente: le scelte terapeutiche saranno sempre di più orientate da “parametri farmacocinetici”, ovvero come si comporta il medicinale nel corpo del paziente, quanto tempo impiega a “dissolversi”, quanto resta in circolo. È la prospettiva tratteggiata da Massimo Morfini, Past President AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), che spiega: con i nuovi farmaci ad azione prolungata che si rendono via via disponibili il paziente (anche quello pediatrico) potrà fare la terapia preventiva (profilassi) contro le emorragie con un ridotto numero di iniezioni rispetto a quanto è necessario fare oggi con i farmaci tradizionali.
L’emofilia è una malattia rara di origine genetica che colpisce soprattutto i maschi. Nei pazienti è difettoso il processo di coagulazione del sangue a causa della carenza più o meno grave del fattore di coagulazione ‘VIII’ nell’emofilia A (che riguarda un caso ogni 10.000 maschi), del fattore IX nella B (un caso ogni 30.000 maschi). A causa di questo deficit gli emofilici sono facilmente soggetti a emorragie esterne o interne, anche gravi.
In Italia – secondo dati Fedemo (Federazione delle Associazioni Emofilici) – soffrono di emofilia oltre 4.300 persone, in Europa circa 31.000 persone.